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Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功

2019/2/25 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论0

Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果,该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症(DMD)患者的呼吸功能丧失率,持续时间长达6年。

该III期研究包括64名未服用该类固醇的患者,他们每天服用900mg艾地苯醌或匹配安慰剂,平均时间为4.2年。

该试验已达到其主要终点,峰值呼气流量(PEF)与基线的差值,证明Syros联合艾地苯醌可以减缓呼吸功能的丧失。

Santhera首席医疗官兼发展主管说:"我们非常高兴地看到,在我们为期52周的三期DELOS研究中观察到的显着的长期治疗效果。"

"呼吸衰退的DMD患者迫切需要一种治疗方法来改善呼吸功能的下降,并最终延迟对辅助通气的需求。"

DMD是最常见的具有破坏性的进行性肌肉无力和退化疾病之一,几乎全部发生在男性中,全世界3500名男性婴儿中有1名患有该疾病。

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