Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功
2019-02-25 不详 MedSci原创
Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。
Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。
该III期研究包括64名未服用该类固醇的患者，他们每天服用900mg艾地苯醌或匹配安慰剂，平均时间为4.2年。
该试验已达到其主要终点，峰值呼气流量（PEF）与基线的差值，证明Syros联合艾地苯醌可以减缓呼吸功能的丧失。
Santhera首席医疗官兼发展主管说："我们非常高兴地看到，在我们为期52周的三期DELOS研究中观察到的显着的长期治疗效果。"
"呼吸衰退的DMD患者迫切需要一种治疗方法来改善呼吸功能的下降，并最终延迟对辅助通气的需求。"
DMD是最常见的具有破坏性的进行性肌肉无力和退化疾病之一，几乎全部发生在男性中，全世界3500名男性婴儿中有1名患有该疾病。
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