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Neurology:Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

2018-5-12 作者:zhangfan   来源:MedSci原创 我要评论2
Tags: 杜氏肌营养不良  DMD  Eteplirsen  
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近日研究人员考察了Eteplirsen长期治疗对杜氏肌营养不良(DMD)患者新肌萎缩蛋白形成能力的影响。

202名DMD患者参与研究,患者每周接受1次30或50mg/Kg的药物注射。治疗180周后,采集上肢肌肉活检标本接受肌萎缩蛋白含量、免疫荧光以及肌营养不良蛋白阳性纤维百分比检测(PDPF)。以未接受药物治疗患者上肢肌肉活检标本结果为对照,采用逆转录聚合酶链反应(RT-PCR)结合Sanger测序技术,确定了Eteplirsen的作用机制。

PCR及Sanger测序结果显示,接受Eteplirsen治疗的患者100%的实现外显子51表达越过。与未接受治疗患者相比,治疗人群抗肌萎缩蛋白含量增加11.6倍,PDPF比例增加7.4倍,肌萎缩蛋白免疫荧光强度增加2.4倍,上述结果接受了多次复测验证。

研究证实,Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达。

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所属期刊:NEUROLOGY 影响因子:7.609 期刊论坛:进入期刊论坛
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虈亣靌

学习了受益匪浅

(来自:梅斯医学APP)

2018-5-14 19:42:17 回复

baihao215

而国内新药物的上市呢?

(来自:梅斯医学APP)

2018-5-13 9:28:48 回复

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