Moderna宣布首位患者参与其mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究
2020-02-11 不详 MedSci原创
Moderna生物技术公司宣布，首位患者入组针对MUT缺乏导致甲基丙二酸血症（MMA）的1/2期临床研究，以研究静脉输注递增剂量的mRNA-3704在MMA中的安全性和耐受性。mRNA-3704是Moderna第一个进入罕见疾病临床研究的药物。
Moderna生物技术公司宣布，首位患者入组针对MUT缺乏导致甲基丙二酸血症（MMA）的1/2期临床研究，以研究静脉输注递增剂量的mRNA-3704在MMA中的安全性和耐受性。mRNA-3704是Moderna第一个进入罕见疾病临床研究的药物。
mRNA-3704旨在指恢复导致MMA的缺失或功能失调的蛋白质。mRNA-3704由编码人类MUT（MMA患者体内缺乏的线粒体酶）的mRNA组成，并封装在Moderna专有的脂质纳米颗粒（LNP）中。临床前数据表明，mRNA-3704的重复全身给药能够在MMA小鼠模型中肝表达功能性hMUT，从而显着提高存活率和体重。重复给药并未增加肝毒性或炎症。
甲基丙二酸血症是一种罕见的，威胁生命的遗传性代谢紊乱，60％的患者是由线粒体酶甲基丙二酸CoA突变酶（MUT）缺乏引起。由于体内酸的毒性积累，这种缺乏会导致代谢危机，并且没有批准的疗法。护理标准包括饮食和姑息措施。目前，肝脏或肝肾联合移植是唯一有效的治疗方法。
mRNA-3704已被美国食品和药物管理局（FDA）授予"快速通道"，"孤儿药"和"罕见儿科疾病"称号，并被欧洲药品管理局（EMA）授予"孤儿"的称号。该公司计划在美国以外的地区开设多个工厂，迄今为止，已在英国获得了药品和保健产品监管机构（MHRA）的批准。
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