Blood：Vadastuximab talirine联合低甲基化制剂用于CD33阳性的AML老年患者的疗效和安全性
2018-07-27 MedSci MedSci原创
由于对强化治疗不能耐受、对普通疗法有耐药性，使得老年人急性髓系白血病（AML）的治疗困难重重。低甲基化制剂（HMAs）常用，但效果欠佳。Vadastuximab talirine是CD33的直接靶向抗体，结合于吡咯苯二氮(PBD)二聚体。在临床上，在HMA后应用Vadastuximab talirine可上调CD33的表达、PBD结合DNA增多、细胞毒性增强。Amir T. Fathi等人进行一临
由于对强化治疗不能耐受、对普通疗法有耐药性，使得老年人急性髓系白血病（AML）的治疗困难重重。低甲基化制剂（HMAs）常用，但效果欠佳。
Vadastuximab talirine是CD33的直接靶向抗体，结合于吡咯苯二氮(PBD)二聚体。在临床上，在HMA后应用Vadastuximab talirine可上调CD33的表达、PBD结合DNA增多、细胞毒性增强。Amir T. Fathi等人进行一临床I期的联合队列研究，评估Vadastuximab talirine与HMA联合的安全性、耐受性和疗效。招募了53位ECOG状态评分0-1分的既往未治疗过的、拒绝采用强化疗法的CD33阳性的AML患者，中位年龄75岁。4周一疗程，HMA（阿扎胞苷或地西他滨）用药的最后一天予以静脉注射Vadastuximab talirine（10ug/kg）。
持续治疗的中位时间 19.3周，38%的患者出现副反应、62%的患者在治疗期间出现细胞毒性风险。无剂量限制性毒性。大部分副反应是由于骨髓抑制导致治疗延迟。30天和60天的死亡率分别是2%和8%。综合缓解率（完全缓解[CR]和CR伴血细胞计数不完全恢复[CRi]）达70%。51%的获得缓解的患者最小残留病灶（MRD）检查（流式细胞术）为阴性。此外，在75岁及以上的继发性AML患者中观察到相似的高缓解率。无复发存活期和总体存活期（中位时间）分别是7.7个月和11.3个月。
原始出处：
Amir T. Fathi，et al. A phase 1 trial of vadastuximab talirine combined with hypomethylating agents in patients with CD33 positive AML. Blood 2018 ：blood-2018-03-841171； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-03-841171
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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