长效生长激素Somatrogon治疗生长激素缺乏症儿童，日本3期临床成功
2020-06-10 MedSci原创 MedSci原创
每周一次somatrogon的疗效和的安全性与每日一次的GENOTROPIN（生长激素）相当
OPKO Health宣布其每周一次的somatrogon治疗小儿生长激素缺乏症（pGHD），在日本3期临床试验达到了主要目标和次要目标，并证明每周一次somatrogon的疗效和的安全性与每日一次的GENOTROPIN（生长激素）相当。
Somatrogon是一种新的分子实体，包含人类生长激素的天然序列和人绒毛膜hCGβ链的C端多肽（CTP）。CTP延长了生长激素的半衰期。Somatrogon在美国和欧盟获得了“孤儿药”称号，用于治疗生长激素缺乏症的儿童和成人。
OPKO董事长兼首席执行官Phillip Frost表示：“很高兴地宣布somatrogon在日本的3期临床研究取得了令人瞩目的顶级结果。日本和关键的全球3期儿科试验结果证明，每周一次的somatrogon代表着pGHD领域的重大进步，很可能增强患者的依从性和生活质量。”
辉瑞全球产品开发部罕见病首席开发官Brenda Cooperstone表示：“来自日本3期临床试验的数据令人鼓舞，肯定了为pGHD儿童提供每周一次治疗选择的潜力。我们致力于进一步推动针对罕见生长激素疾病患者的治疗，以减轻患病儿童及其家人的负担。”
2014年，辉瑞与OPKO签署了一项全球协议，以开发治疗GHD的somatrogon并商业化。根据协议，OPKO负责执行临床计划，辉瑞公司负责注册该产品并将其商业化。两家公司将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。
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