全球第三款RNAi药物出炉，百亿美金市场谁主沉浮？
2020年，全球第三款RNAi药物获批上市，跟前两款一样，又是出自基因药物先锋公司Alnylam。
亿欧 - RNAi药物，百亿美金，谁主沉浮 - 2020-12-05
辟谣！“美国公司宣布人类已经攻克癌症”背后到底是个什么鬼？！
号外文讲的是美国阿尔尼拉姆生物技术公司（Alnylam Pharmaceuticals）利用他们的RNAi技术的ALN-VSP药物能够组织肿瘤生长，并宣称“假以时日，这种药物甚至有可能治愈一切疾病”。
E药经理人 - 癌症，RNAi - 2015-06-10
突破性RNAi疗法早期数据显著，即将开展3期临床
领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。日前，在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会（International Congress on Porphyrins and Porphyrias， ICPP)上，Alnylam报道了givosiran
药明康德 - RNAi疗法，血紫质病，卟啉症 - 2017-06-28
20年等待！FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法
8月10日，美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰（RNAi）技术的治疗药物——patisiran，适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中，RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因，从而阻止致病蛋白的表达。
生物探索 - FDA，RNAi，罕见病 - 2018-08-14
全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症
20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，
MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27
RNAi疗法lumasiran：获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16
FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物
近日，全球领先的 RNAi 疗法公司
bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17
Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请
如果获得批准，lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的首个治疗药物。
MedSci原创 - Alnylam，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi药物lumasiran - 2020-04-08
FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制
美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后，赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。
MedSci原创 - 赛诺菲，血友病药物 - 2017-12-18
替代凝血促进剂（ACPs）领跑基因疗法，促进血友病市场增长
GlobalData最新的分析报告显示，罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。
MedSci原创 - 替代凝血促进剂，ACPs，基因疗法，血友病 - 2019-07-17
RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症
Alnylam Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo（lumasiran）用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。
医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20
FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR
日前，美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法，针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro，该药作用机理通过使致病基因“沉默”，进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常
MedSci原创 - FDA，药物，RNAi - 2018-08-12
Lancet：RNAi基因治疗新药ALN-PCS明显降低患者胆固醇水平（临床I期研究）
由Alnylam 公司研发，在英国盖氏医院研究人员与美国同行一起，在英国新一期《柳叶刀》杂志上报告说，一种被称为“ALN-PCS”的新药，可通过干扰核糖核酸来抑制PCSK9 基因的表达，使身体清除有害胆固醇的能力恢复正常
新华网 - ALN-PCS，基因治疗，他汀 - 2013-10-11
比利时急性肝卟啉症专家共识声明 2021
急性肝卟啉症 (AHP) 是一组四种不同的罕见至极罕见、严重使人衰弱、有时甚至致命的疾病，它们严重影响患者的生活：5-氨基乙酰丙酸 (ALA) 脱水酶缺乏性卟啉症 (ADP)、急性间歇性卟啉症 ( A
Acta Clin Belg . 2021 Aug 7;1-7. - 急性肝卟啉症，肝卟啉症 - 2021-08-12
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