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SCI ADV:<font color="red">AAV</font>基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎(OA)的发展中起着关键作用;因此,针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。

MedSci原创 - 骨关节炎,肥胖,基因疗法,AAV - 2020-05-18

ASRS 2020:<font color="red">AAV</font>-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

ASRS 2020:AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

治疗六个月的数据显示,低剂量和中剂量均耐受良好,并且患者视力明显改善。

MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法,X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18

Gaucher病的<font color="red">AAV</font>基因疗法取得新进展

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13

FDA授予<font color="red">AAV</font>基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

PBGM01是一种AAV基因疗法,通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑,来降低GM1神经节苷脂的积累,从而逆转神经元毒性。

MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症,基因疗法PBGM01,"孤儿药"称号 - 2020-06-03

Ultragenyx宣布其<font color="red">AAV</font>基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答,并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。

MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401,Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17

Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法<font color="red">AAV</font>-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号,用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。

MedSci原创 - Janssen,遗传性视网膜疾病,基因疗法,AAV-RPGR,欧洲药品管理局,PRIME称号 - 2020-03-06

NEJM:<font color="red">AAV</font>5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为,AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益,可大大降低出血事件的年化率,部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病,AAV5-hFVIII-SQ,因子VIII - 2020-01-02

公认最安全基因治疗载体<font color="red">AAV</font>,竟有潜在致癌性

公认最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法,开创了基因疗法的新篇章。

BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11

Nat Commun:疱疹反复发作,如何“一键清除”?

Nat Commun:疱疹反复发作,如何“一键清除”?

HSV在皮肤或粘膜处原发感染后,可以在外周神经系统的感觉(如三叉神经节和背根神经节)和自主(如颈上神经节和骨盆大神经节)神经元中建立终生潜伏期。

MedSci原创 - HSV-2,HSV-1 - 2020-08-19

Brain :“脑残”有得治?首例!基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷

Brain :“脑残”有得治?首例!基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷

“脑残”,也称为智力障碍,是一种大脑缺陷性疾病,其病因之一是罕见性遗传疾病一甘露糖苷过多症。这类疾病会引起人的智力障碍、肝脾肿大和面部特征异常等问题。

生物探索 - 基因缺陷,甘露糖苷过多症,大脑缺陷性疾病 - 2020-08-02

Arthritis Rheumatol:抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎的皮肤表现

Arthritis Rheumatol:抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎的皮肤表现

皮肤表现在AAV中很常见且有差异。在GAV、EGPA、胞浆/抗PR3 ANCA阳性或ANCA阴性患者中,皮肤表现与疾病严重程度相关。

MedSci原创 - 皮肤病,AAV,抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎 - 2020-05-21

Clinica Chimica Acta:尿液线粒体DNA是评估抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎肾脏损伤的有用的生物标志物

Clinica Chimica Acta:尿液线粒体DNA是评估抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎肾脏损伤的有用的生物标志物

本研究探讨尿液线粒体DNA (mtDNA)对抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)肾脏损伤的评估价值。

MedSci原创 - 肾脏损伤;生物标志物 - 2020-04-12

J Autoimmun:意大利东北部自身免疫性风湿病患者的SARS-CoV-2感染情况

J Autoimmun:意大利东北部自身免疫性风湿病患者的SARS-CoV-2感染情况

目前尚未明确自身免疫性风湿病(ARD)患者是否具有较高的SARS-CoV-2感染风险(COVID-19),以及SARS-CoV-2大流行对患者治疗依从性的影响。近日,研究人员评估了意大利东北大学医院的

MedSci原创 - 自身免疫性疾病, SARS-CoV-2 - 2020-08-12

JCC: 肠系膜脂肪细胞中脂肪酸饱和度降低导致CD的慢性炎症

JCC: 肠系膜脂肪细胞中脂肪酸饱和度降低导致CD的慢性炎症

本项研究的目的是探究肠系膜脂肪细胞的代谢谱以及在CD背景下关键代谢变化与局部炎症之间的相关性。

MedSci原创 - 克罗恩病,脂肪酸 - 2020-05-13

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

2020年5月15日,美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)线上年会及视觉与眼科研究协会(ARVO)线上年会上,来自中国武汉的纽福斯生

纽福斯 - 临床试验,基因治疗,LHON基因 - 2020-05-16

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