最昂贵药物TOP10
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，又一款天价药物即将来到世间。 打折前，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，折扣后依然高达48.6万美元／年。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。
alpharesearcher - 药物 - 2017-06-08
血友病A：症状体征、病因、流行病学、诊断和治疗
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。2018年
MedSci原创 - 血友病A - 2022-08-20
Blood：长效重组VIII Fc融合蛋白药物Eloctate对严重A型血友病安全有效（A-LONG研究）
Biogen Idec公司和瑞典Biovitrum公司宣布，该公司长效重组凝血因子VIII Fc融合蛋白药物ELOCTATE的临床3期研究(A-LONG研究)已完毕，研究成果发表在A-LONG研究是一个全球性的，开放标签，多中心3期研究，评估ELOCTATE的有效性，安全性和
MedSci原创 - Eloctate，血友病 - 2013-11-20
Dimension与拜耳签订2亿5千万美元合作协议
在过去7个月中，Dimension Therapeutics公司作出一系列举措不断推进基因治疗疗法。上周五Dimension公司又有新动作，公司与拜耳公司签订了一项总价值约2亿5千万美元的协议。根据这一协议，拜耳公司将资助Dimension公司开发的治疗A型血友病的所有临床前研究以及随后的前期临床研究。一旦获得成功，拜耳公司将负责最后的临床上三期研究，一旦成功，拜耳公司将获得这种疗法的全球商业权
不详 - 基因治疗，拜耳 - 2014-06-25
“常见”的罕见病(rare diseases，RD)有哪些？
近年来，不少罕见病“砸入”了我们的眼球，从引发全球关注“冰桶挑战”，常被误认为是颈椎病的ALS（肌萎缩侧索硬化症，患者俗称“渐冻人”），到有一个可爱名字的“瓷娃娃”病（也就是成骨不全症），从香港艺人杜汶泽患上的“怪病”——Fisher综合征（一种多发性神经炎疾病），到被称为月亮孩子的白化病，罕见病 (rare diseases，RD)不仅给患者及其家庭带来了无尽的痛苦，而且也造成了不少社会问题
MedSci原创 - 罕见病，多发性硬化 - 2015-01-01
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
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