Nature：实验性药物或将“拯救”自闭症
来自美国德克萨斯大学的新研究发现了两种潜在治疗自闭症谱系障碍（ASD）的新疗法，靶向基因缺陷对神经通讯的影响。
环球医学 - 自闭症，实验性，药物 - 2017-11-04
NEJM：一种实验性药物可延缓1型糖尿病发病
美国国家卫生研究院日前发布公报说，该机构资助的一项临床试验显示，一种实验性药物可以使1型糖尿病高危人群的发病年龄推迟约2年。这种药物名为teplizumab，临床试验由国际合作组织“1型糖尿病临床试验网络”开展。
新华网 - 1型糖尿病，实验性药物，预防 - 2019-06-17
实验性药物AMG 714可减轻麸质对乳糜泻患者的影响
一项研究显示，Amgen旗下新药AMG 714为乳糜泻患者提供了减轻痉挛的希望，这些患者在无麸质饮食中无意间暴露在麸质中。研究人员发现，用于阻断白介素15（一种重要的乳糜泻介质）的AMG 714抗体能够减轻麸质暴露后的乳糜泻症状
MedSci原创 - AMG，714，乳糜泻，麸质 - 2018-05-28
再生元制药实验性药物显示90%的存活率
8月12日，世界卫生组织（WHO）宣布，根据一项医学试验的初步数据显示，两种实验性埃博拉药物显着提高了患者存活病毒的机会，为阻止刚果民主共和国部分地区一年多来爆发的疾病提供了新的希望。
生物探索 - 埃博拉，疫情，公共卫生 - 2019-08-15
实验性药物3K3A-APC用于急性缺血性卒中的治疗
近日，初步的II期临床试验数据表明，急性缺血性中风患者对高剂量3K3A-APC耐受，试验结果还显示3K3A-APC可显著减少患者的出血量和出血发生率，因此这是一种有前途的抗中风药物。
MedSci原创 - 3K3A-APC，急性缺血性卒中，高剂量 - 2018-02-28
FDA拒绝默沙东/Ariad公司实验性肉瘤药物ridaforolimus
2012年6月5日，FDA在周三拒绝了默沙东（Merck）和Ariad制药公司的实验性肉瘤药物ridaforolimus，要求开展更多的临床试验。由于有数据将该药与严重副作用如导致住院（ hospitalization ）或死亡联系起来，同时该药在癌症恶化前所带来的改善作用很有限，今年3月13日，一个外部专家顾问小组以13：1的表决，建议FDA拒绝批准这种注射型药物
生物谷 - 默沙东，FDA，实验性肉瘤药物，Ridaforolimus - 2012-06-12
Ardelyx的实验性药物Tenapanor达到了高磷血症的第二个III期研究的主要目标
Ardelyx宣布了III期PHREEDOM试验的主要结果，表明与安慰剂相比，钠氢离子 (Na+/H+) 交换NHE3的抑制剂tenapanor单一疗法显着降低了慢性肾脏病（CKD）患者透析时磷水平的升高。
MedSci原创 - Ardelyx，Tenapanor，高磷血症，III期研究 - 2019-12-04
Astellas 提供实验性AML疗法
Astellas已经向美国监管机构提交了其实验性的急性髓系白血病(AML)治疗药物gilteritinib，寻求批准用于治疗FLT3突变阳性(FLT3mut+)复发或难治性的血癌。这种药物最初是通过与Kotobuki制药公司的研究合作发现的，已经在美国和欧盟确立了孤儿地位，这表明监管机构认为它有可能为罕见病患者带来显着益处。
MedSci原创 - Astellas，AML疗法 - 2018-04-26
实验性关节炎药物可预防干细胞移植并发症
近日，华盛顿大学圣路易斯医学院的一项最新研究显示，一种用于类风湿性关节炎的临床试验中的药物可以预防干细胞移植的危及生命的并发症。以小鼠为模型，研究人员发现这种药物能够阻止移植物抗宿主病，这是一种使移植的干细胞攻击受移植患者自身器官或组织的致命性疾病。
MedSci原创 - 关节炎，干细胞移植并发症，baricitinib - 2018-04-27
Merrimack在中期研究失败后停止开发实验性胰腺癌治疗药物
Merrimack制药公司在II期临床试验（CARRIE研究）中，实验性转移性胰腺癌治疗药物istiratumab（也被称为MM-141）未能达到其主要或次要临床终点。
MedSci原创 - 胰腺癌，Merrimack，istiratumab - 2018-06-26
Ziopharm实验性基因治疗药物致一名患者死亡，股价下泻16%
美国生物科技公司Ziopharm Oncology Inc宣布，一名脑癌患者在开始接受公司主要实验性癌症药物Ad-RTS-hIL-12治疗大约两周后，因颅内出血而死亡。FDA已授予用于治疗恶性胶质瘤的药物Ad-RTS-hIL-12 + veledimex孤儿药资格。Ad-RTS-hIL-12是一种新型的基因治疗候选药物，用于控制IL-12的基因表达，其为激活抗癌T
MedSci原创 - 基因治疗，Ziopharm - 2016-07-18
实验性基因疗法让“泡泡男孩”重获自由
“泡泡男孩”，是指由于严重的先天性免疫缺陷而无法抵抗微生物的入侵，只能采取物理隔绝的方法避免感染，隔绝的方法一般是用塑料泡泡罩起来。地球对这些泡泡男孩来说就好像是外星殖民地一样。这种疾病叫做严重联合免疫缺陷病，致病原因是单个或多个基因的异常，可致病的基因位点至少有9个。其中，大多数病例的异常基因位点是IL2RG基因，该基因位于X染色体，所以这一亚型又被称作X-连锁严重联合免疫缺陷病(SCID-X1
煎蛋 - 基因疗法，先天性免疫缺陷 - 2019-04-23
美国感染埃博拉病毒2名医生接受实验性药物ZMapp治疗
根据美国有线电视新闻网报道，两位在利比里亚感染埃博拉病毒的美国医疗救助人员回到美国后注射了由圣地亚哥一家生物医药公司研制的名为”ZMapp”的实验性药物，身体状况明显改善。由于目前没有行之有效的治疗方法，且尚无疫苗可以预防埃博拉，该实验性的药物引起了大量质疑。据报道，该药品
人民网-国际频道 - 埃博拉，美国医生，实验性药物治疗 - 2014-08-05
自体嗅粘膜移植改善实验性脊髓损伤
在之前进行的啮齿类动物“原则证明”（proof of principle）的实验中，椎管内嗅鞘细胞移植可改善脊髓损伤后运动功能，这表明其应用于人类可能有效。然而，实验性动物脊髓损伤不能准确地模拟临床患者所固有的异质性，动物的脊髓功能的各个方面也不足够经得住客观的评估。
丁香园 - 脊髓损伤，嗅粘膜 - 2012-12-19
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