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Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

2019-8-18

Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

造血干细胞(HSCs)的治疗性基因传递作为一系列单基因、肿瘤性和传染疾病的救命疗法具有巨大的潜力。但在临床上,基因疗法受到HSC对慢病毒载体(LVs)修饰固有抵抗性的严重限制,往往需要高剂量或重复LV给药才能实现治疗性的基因纠正。Stosh Ozog等人发现短疗程联合应用环白藜…

Blood:新发现16个静脉血栓栓塞的遗传易感位点!

2019-8-18

Blood:新发现16个静脉血栓栓塞的遗传易感位点!

静脉血栓栓塞(VTE)是一种高发病率和高死亡率的疾病。为进一步深入了解促进VTE发生的生理机制,研究人员对VTE患者进行全基因组关联研究(GWAS)和全基因组关联研究(TWAS)和基于全血和肝脏基因表达的全转录组关联研究(TWAS)。研究人员对18个队列的30 234位VTE患者和172 122位…

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2019-8-18

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【盘点】2019年8月16日Blood研究精选

2019-8-16

【盘点】2019年8月16日Blood研究精选

2019年8月16日Blood研究精选

Blood:根据15万+位血液恶性肿瘤患者绘制的家族风险图谱

2019-8-14

Blood:根据15万+位血液恶性肿瘤患者绘制的家族风险图谱

在临床上,评估家族性癌症风险至关重要,因其能够协助区分人群中恶性肿瘤风险不同的个体。Amit Sud等人对来自瑞典家庭癌症数据库中的1600多万人的数据进行分析,以了解不同的血液恶性肿瘤的家族风险及其潜在的相互关系。

Blood:Cirmtuzumab的抗慢性淋巴细胞白血病机制!

2019-8-14

Blood:Cirmtuzumab的抗慢性淋巴细胞白血病机制!

将Nurse样细胞(NLC)与慢性淋巴细胞白血病(CLL)细胞共培养,可诱导白血病细胞的STAT3磷酸化(pSTAT3),该过程可被抗Wnt5a抗体或抗ROR1 mAb cirmtuzumab阻断。研究表明Wnt5a可在30min内诱导NF-κB活化,但需要3个多小时来诱导pSTAT3。

Blood:ADAMTS13缺陷和补体过度激活协同导致血栓性微血管病

2019-8-14

Blood:ADAMTS13缺陷和补体过度激活协同导致血栓性微血管病

血浆ADAMTS13活性重度缺陷是血栓性血小板减少性紫癜(TTP)的主要原因,而补体通过替代途径过度激活又导致了非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS),TTP和aHUS是血栓性微血管病的两种原型。但从临床和致病机制上区别TTP和aHUS非常具有挑战性。临床报道表明补体激活可能在血浆ADAM…

Blood:GATA1 N末端对红细胞生成的重要作用

2019-8-14

Blood:GATA1 N末端对红细胞生成的重要作用

Diamond-Blackfan贫血(DBA)是一种少见的先天性纯红细胞再生障碍性贫血,男女比例1.1:1,大部分病例为散发,约10%-25%的患者有家族史。

Blood:派姆单抗单药治疗RRcHL可获得持久的缓解

2019-8-14

Blood:派姆单抗单药治疗RRcHL可获得持久的缓解

程序性死亡蛋白1抑制剂被推荐用于治疗复发性/难治性经典霍奇金淋巴瘤(RRcHL),但缓解的持续时间尚不明确。研究人员开展了一个为期2年的2期临床试验,研究派姆单抗用于HL患者的疗效和安全性。共有210位患者,分成了3个队列。中位随访时间为27.6个月,客观缓解率(ORR)为7…

Blood:MRD阳性的AML患者也可进行异体干细胞移植

2019-8-9

Blood:MRD阳性的AML患者也可进行异体干细胞移植

经过诱导和巩固治疗,风险良好的患者(FR)接受自体干细胞移植(AuSCT),风险差的患者(PR)接受异体干细胞移植(ASCT)。中等风险患者(IR)根据巩固治疗后的MRD水平决定进行AuSCT或是ASCT。无论干细胞来源,均可用于ASCT。约有361位(361/500,72%)患者获得完全缓解(…

Blood:放射元素At-211或可消除MM的微小残留病灶

2019-8-9

Blood:放射元素At-211或可消除MM的微小残留病灶

微小残留病(MRD)在多发性骨髓瘤(MM)中日益普遍和重要。虽然对一线治疗的反应不断加深,但大约75%的MM患者从未取得MRD阴性(≤10-5);MRD阴性状态预示患者存活期长。MM具有高度异质性,MRD持续存在提示患者体内有分离的单细胞和小簇对治疗耐药的亚克隆存在。几乎所有的MM克…

Blood:靶向PRMT1介导的FLT3甲基化有望打破MLL重排型ALL的持续存在

2019-8-9

Blood:靶向PRMT1介导的FLT3甲基化有望打破MLL重排型ALL的持续存在

复发仍然是MLL-r急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗失败的主要原因,主要是由于常规化疗或靶向治疗后耐药克隆的持续存在。因此,明确MLL-r ALL持续存在的机制对开发有效的治疗方案至关重要。PRMT1在组蛋白/非组蛋白上沉积不对称的二甲基精氨酸(ADMA)标记,在多种癌症中过度表达…

【盘点】2019年8月9日Blood研究精选

2019-8-9

【盘点】2019年8月9日Blood研究精选

2019年8月9日Blood研究精选

Blood:CX3CR1+MNC依赖细菌信号调控造血祖细胞

2019-8-8

Blood:CX3CR1+MNC依赖细菌信号调控造血祖细胞

微生物可调节骨髓(BM)的造血功能,但具体的分子机制基本尚未明确。在本研究中,研究人员对微生物来源的分子(MDMs)是如何被转移至BM,被局部免疫细胞感知,进而在稳定条件下调控造血的机制进行研究。

Blood:环状RNA,circMYBL2,可调节FLT2的表达促进FLT3-ITD AML进展

2019-8-8

Blood:环状RNA,circMYBL2,可调节FLT2的表达促进FLT3-ITD AML进展

高达30%的急性髓系白血病(AML)患者发生FMS样酪氨酸激酶-3 (FLT3)内部串联重复(ITD)突变,预后极差。FLT3的致癌型是一个重要的治疗靶点,特异性靶向FLT3激酶的抑制剂可诱导完全缓解;但由于获得性耐药和FLT3的继发性突变,缓解后偶有复发,这突出了靶向FLT3-ITD突变的新策…

Blood:血友病的新疗法——中和PN-1

2019-8-7

Blood:血友病的新疗法——中和PN-1

A型和B型血友病分别是因VIII 因子(FVIII)和IX 因子(FIX)缺乏使得凝血酶生成不足从而导致出血的疾病。近期新开发的血友病治疗策略不依赖凝血因子替换,而是在于中和天然抗凝蛋白。研究人员提出一种创新方法,包括靶向一种由血小板表达的天然的有效凝血酶抑制剂,称为蛋白酶…

Blood:靶向抑制CD47-SIRPα的治疗活性需要Fc-FcγR的相互作用

2019-8-7

Blood:靶向抑制CD47-SIRPα的治疗活性需要Fc-FcγR的相互作用

CD47抗体,与肿瘤细胞上的CD47结合、阻断其与吞噬细胞上的SIRPα相互作用,在多种癌症中均具有抗肿瘤作用,包括T细胞淋巴瘤(TCL)。近期,研究人员发现细胞表面的CD47在原发性TCLs上的差异性表达,而也可以抑制吞噬作用的I型MHC普遍表达。多种单克隆抗体(mAbs)可阻断CD…

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