加载中........
×
成立3年赴美IPO却“可能永远无法盈利” 基因编辑还能诱人多久?

2019-10-12

[转化医学, 报道] 成立3年赴美IPO却“可能永远无法盈利” 基因编辑还能诱人多久?

在国内曾掀起“轩然大波”的基因编辑,近日又被一份招股书激起了一阵浪花。近日,Beam Therapeutics向美国证券交易委员会(SEC)递交了纳斯达克上市申请。这家公司由“CRISPR大牛”张锋、David Liu和J. Keith Joung创立,主要利用单碱基编辑技术开发精准基因药物。招股书…

这些只能治疗一名患者的疗法,或将带来个体化医疗的新时代

2019-10-11

[政策与人文, 报道] 这些只能治疗一名患者的疗法,或将带来个体化医疗的新时代

她们的故事登上了顶尖学术杂志《科学》,也在《纽约时报》上牵动了成千上万读者的心。她们的故事是患者追寻挽救生命的一线希望的故事,也是创新治疗模式展现潜力的故事。如今她们的成功案例可能带来一个崭新的个体化疗法时代。她们的名字是米拉(Mila)和杰姬(Jaci)。

指南下载 指南

2019-10-11

1000份最新指南,直接下载

相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

全球20大药企最新榜单出炉,它们的近期研发进展你都知道吗?

2019-10-10

[政策与人文, 报道] 全球20大药企最新榜单出炉,它们的近期研发进展你都知道吗?

今日,全球知名的数据统计与分析机构GlobalData依照2019年第一季度末公司的市值,更新了全球20大医药公司榜单。强生(Johnson & Johnson)、罗氏(Roche)和辉瑞(Pfizer)位列三甲,武田(Takeda)在并购舍尔(Shire)之后首次进入20大排名。可以预见的是,由于百时美施…

贺建奎的错不会阻止技术进步,基因编辑疗法企业递交上市申请

2019-10-8

[政策与人文, 研究设计与统计, 报道] 贺建奎的错不会阻止技术进步,基因编辑疗法企业递交上市申请

看破:基因编辑疗法企业递交上市申请 技术本身没错基因疗法为疾病治疗提供新选择,但研究投入不菲。由麻省理工学院科学家张锋等人创立的Beam Therapeutics近日正式向美国证券交易委员会(SEC)递交了纳斯达克上市申请,拟议交易代码为“BEAM”,计划募资1亿美元。Beam Th…

研究性基因疗法SRP-9003可改善肢带肌营养不良症患者的功能

2019-10-5

[神经科, 儿科, 报道] 研究性基因疗法SRP-9003可改善肢带肌营养不良症患者的功能

Sarepta Therapeutics公司近日公布了I / IIa期试验的最新结果,该结果显示接受研究性基因疗法SRP-9003的三名2E型肢带型肌肉营养不良(LGMD2E)患者的功能得到了改善。在治疗9个月时,观察到所有功能结局都有改善,包括NSAD以及10米和100米步行测试。

诺华与微软达成协议,使用人工智能加速药物开发

2019-10-2

[智慧医疗, 产经, 报道] 诺华与微软达成协议,使用人工智能加速药物开发

诺华制药近日宣布,与微软达成了一项为期多年的协议,以利用人工智能(AI)增强其研究工作并加快发现和开发新型治疗手段。

蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法,临床展现出积极数据

2019-9-25

[神经科, 儿科, 政策与人文] 蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法,临床展现出积极数据

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症(CALD)患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。在已经进行24个月随访的患者中,有88%存活且无主要功能障碍。

NICE推荐将诺华的Luxturna基因疗法用于治疗双等位RPE65突变引起的视力丧失

2019-9-5

[儿科, 眼科, 转化医学] NICE推荐将诺华的Luxturna基因疗法用于治疗双等位RPE65突变引起的视力丧失

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)已建议在NHS上使用诺华的Luxturna(voretigene neparvovec)用于治疗RPE65介导的遗传性视网膜营养不良。这类患者由双等位RPE65突变的遗传性视网膜营养不良引起的视力丧失,其具有足够的活视网膜细胞。

美国将首次进行CRISPR人体临床研究

2019-9-4

[政策与人文, 研究设计与统计, 报道] 美国将首次进行CRISPR人体临床研究

今年秋天,18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是,这款叫做EDIT-101的治疗方案,是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验,但由于EDIT-101需要…

Gyroscope Theraputics获得5040万英镑的B轮融资,继续推进基因疗法治疗干性年龄相关性黄斑变性

2019-9-3

[老年医学, 眼科, 政策与人文] Gyroscope Theraputics获得5040万英镑的B轮融资,继续推进基因疗法治疗干性年龄相关性黄斑变性

Gyroscope Therapeutics是一家为视网膜疾病开发基因疗法和外科手术系统的公司,宣布成功完成了5040万英镑的B轮融资。通过新一轮融资,该公司将继续推进其研究性基因疗法GT005的临床开发,以治疗干性年龄相关性黄斑变性(干性AMD),这是65岁以上人群永久性视力损害的主要…

2019年美国眼科学会:基因疗法ADVM-022治疗湿性AMD的24周数据

2019-8-29

[老年医学, 眼科, 会议报道] 2019年美国眼科学会:基因疗法ADVM-022治疗湿性AMD的24周数据

Adverum是一家针对眼部疾病的临床阶段基因治疗公司,近日宣布,玻璃体内注射基因疗法ADVM-022治疗湿性AMD的临床试验已经取得阶段性成果,第一批患者(n=6)的24周数据将于2019年10月11日在加利福尼亚州旧金山举行的美国眼科学会(AAO)年会上公布。

Sci transl med:IL-12基因疗法治疗复发性高级别胶质瘤的安全性和疗效

2019-8-20

[肿瘤科, 神经科, 神经外科] Sci transl med:IL-12基因疗法治疗复发性高级别胶质瘤的安全性和疗效

人白介素-12(hIL-12)是一种具有抗癌活性的细胞因子,但其系统应用受到毒性炎症反应的限制。研究人员对用一种口服激活剂来调控hIL-12基因的转录的安全性和生物效率进行评估。本研究为多中心的1期剂量递增性试验,共31位进行复发性高级别胶质瘤再切除手术的患者接受试验治…

Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

2019-8-18

[血液科, Blood, 进展] Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

造血干细胞(HSCs)的治疗性基因传递作为一系列单基因、肿瘤性和传染疾病的救命疗法具有巨大的潜力。但在临床上,基因疗法受到HSC对慢病毒载体(LVs)修饰固有抵抗性的严重限制,往往需要高剂量或重复LV给药才能实现治疗性的基因纠正。Stosh Ozog等人发现短疗程联合应用环白藜…

DMD基因治疗患者的不良事件

2019-8-9

[神经科, 转化医学, 医学知识] DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告,导致Sarepta股价大跌

Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13%,起因于FDA的不良事件报告系统(FAERS)报告了一名7岁肌肉萎缩症(DMD)男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后,患上了横纹肌溶解症。然而,该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库,并补充说"我们迄…

诺华天价药存在“人为操纵数据”问题,刚获FDA批准2个月

2019-8-8

[产经, 报道] 诺华天价药存在“人为操纵数据”问题,刚获FDA批准2个月

记者|谢欣 曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。 美国食药监局(FDA)近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》,声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知,告知…

诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

2019-8-7

[政策与人文, 转化医学, 报道] 诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

此前的5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。该疗法由瑞士创新药公司诺华制药(Novartis)推出,一剂210万美元(约合人民币1448万元)的“天价”彼时还引发了外界震惊和讨论。然而,两个月之后,诺华或因…

500 条  首页 上一页 下一页 尾页 页次:1/34页  15条/页
更多+
  • 指南共识

物理技术治疗冠心病的实践指南

2002年以来,我国冠心病死亡率总体呈逐年增长趋势,其中农村地区冠心病死亡率上升速度较快。传统的治疗…

脑卒中水中运动治疗中国循证临床实践指南(2019版)

简要介绍:为促进我国脑卒中水中运动治疗循证实践(EBP)的开展,提高水疗康复质量,规范水疗临床实践,…

web对话