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基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

2019-6-25

[肿瘤科, 神经科, 血液科] 基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

种种迹象表明,基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏,而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前,DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作,M&A,和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天,药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。

全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

2019-6-21

[药械, 急重症科, 报道] 全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

Evaluate Pharma的一份最新报告预测并评估了至2024年将成为全球最具市场价值的十大潜在重磅疾病晚期治疗药物。以下将为大家盘点全球最具价值潜在性TOP5重磅晚期畅销药。

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2019-6-21

1000份最新指南,直接下载

相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

局部基因疗法KB105治疗转谷氨酰胺酶-1缺乏常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病

2019-6-16

[内分泌科, 风湿免疫科, 皮肤性] 局部基因疗法KB105治疗转谷氨酰胺酶-1缺乏常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病

Krystal是一家开发皮肤病药物的基因治疗公司,近日宣布它已向美国FDA提交了一份研究性新药(IND)申请,以启动KB105的I/II期临床试验,KB105是一种基于HSV-1的基因疗法,旨在为患有转谷氨酰胺酶-1(TGM1)缺陷的常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病(ARCI)的患者提供TGM1基因…

2019年最贵10大药物

2019-6-16

[药械, 报道] 2019年最贵10大药物

近日,美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物。

Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷

2019-6-12

[风湿免疫科, 儿科, MedSci动态] Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷

SIRION公司近日宣布,美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)将与SIRION签署许可协议,授权SIRION的LentiBOOST™技术,以提高Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷的有效性。

Biogen公司8亿美元收购Nightstar,以获取其眼科疾病的基因疗法管线

2019-6-7

[儿科, 老年医学, 眼科] Biogen公司8亿美元收购Nightstar,以获取其眼科疾病的基因疗法管线

Biogen宣布已完成收购Sycona的Nightstar Therapeutics,这是一家临床阶段基因治疗公司,专注于使用腺相关病毒(AAV)基因疗法治疗遗传性视网膜疾病。

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

2019-6-7

[神经科, 儿科, 转化医学] Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics, 增强其基因编辑能力,开发针对Duchenne肌营养不良症( DMD)和肌强直性营养不良1型(DM1)的基因疗法。

J Endod:沉默C1减弱牙髓疾病中的炎症和牙槽骨吸收

2019-6-5

[口腔科, 进展] J Endod:沉默C1减弱牙髓疾病中的炎症和牙槽骨吸收

牙髓疾病是全球慢性感染性疾病中流行性最高的一种,在牙髓感染和发炎时发生,导致根周骨损伤、严重疼痛以及牙齿缺失。尽管有许多研究试图研发有效的治疗方案以减缓骨侵蚀和牙髓疾病相关的炎症,但是目前还是迫切需要行之有效的疗法。

Bluebird首个β-地中海贫血基因疗法Zynteglo,喜获欧盟有条件的上市许可

2019-6-4

[感染, 血液科, 转化医学] Bluebird首个β-地中海贫血基因疗法Zynteglo,喜获欧盟有条件的上市许可

Bluebird Bio喜获欧盟委员授予其开创性基因疗法Zynteglo(编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34 +细胞)有条件的上市许可。

Oxford Biomedica获得诺和诺德5300万英镑现金投资,开发细胞和基因疗法

2019-6-2

[神经科, 神经外科, 转化医学] Oxford Biomedica获得诺和诺德5300万英镑现金投资,开发细胞和基因疗法

细胞和基因治疗公司Oxford Biomedica从Novo Holdings获得了5350万英镑的现金投资,以换取该公司10%的股份。

BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点,但其长期效应引起质疑

2019-6-2

[血液科, 转化医学, 医学知识] BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点,但其长期效应引起质疑

BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据,该数据用于支持其在欧洲和美国的申请,但其长期治疗价值也引起了质疑。

IQVIA发布重磅全球肿瘤趋势报告

2019-5-31

[肿瘤科, 政策与人文, 报道] IQVIA发布重磅全球肿瘤趋势报告

在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会即将召开之际,IQVIA人类数据科学研究所(IQVIA Institute for Human Data Science)发布了名为Global Oncology Trends 2019的研究报告。这款报告不但对2018年获批的抗癌新药进行了回顾,还对肿瘤学研发管线的生产力和产出,以及未来5年这…

罕见病与基因疗法赛道火热,看医疗投资大佬如何投资

2019-5-30

[政策与人文, 报道] 罕见病与基因疗法赛道火热,看医疗投资大佬如何投资

这是 OrbiMed 奥博资本投资的第二篇文章。除了在肿瘤免疫和 NASH 管线中进行了大量布局之外,OrbiMed 在火热的罕见病和基因疗法研发领域更是布局甚广。

全球首个用于膝骨关节炎治疗的基因疗法被禁止销售

2019-5-29

[骨科, 政策与人文, 报道] 全球首个用于膝骨关节炎治疗的基因疗法被禁止销售

2019年5月28日韩联社头条发布,韩国药监部门周二宣布取消基因治疗药物Invossa的许可证,因为该制造商错误地标记了所使用的成分,给患者和韩国制药行业带来了冲击。此前,该药品制造商美国Kolon生命科技公司承认,自2003年以来该药物中的一种物质被贴错了标签。报道说,In…

晚期非小细胞肺癌一线治疗新方法:TG4010+Nivolumab+化疗方案的II期试验

2019-5-28

[肿瘤科, 呼吸, 老年医学] 晚期非小细胞肺癌一线治疗新方法:TG4010+Nivolumab+化疗方案的II期试验

Transgene是一家生物技术公司,专注于设计和开发用于治疗实体肿瘤的免疫疗法,近日宣布最后一名患者已被纳入II期试验。这项研究将评估TG4010、Opdivo(nivolumab)和化疗联合方案作为晚期非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)一线治疗的有效性和安全性。

治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

2019-5-27

[政策与人文, 报道] 治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

近日,诺华公司宣布,FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩(SMA)上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,一次性治疗,定价为212.5万美元,折合人民币超过1460万元,这也是FDA批准的用…

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2019 SFORL指南:儿童耳蜗植入适应证

2019年6月,法国耳鼻喉科学会(SFORL)发布了儿童耳蜗植入适应证指南。文章建议对于双侧重度/严重听力损…

2019 WHO指南:疟疾媒介控制

2019年,世界卫生组织(WHO)发布了疟疾媒介控制指南,该指南为所有国家实施有效疟疾媒介控制措施提供指…

中国专家共识:糖尿病患者骨折风险管理(英文版)

糖尿病患者骨折风险增加,尽管这些患者的骨密度(BMDs)并未一直降低。本文主要由35位中国专家共识商讨…

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