突破性疗法认定相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Amicus庞培病<font color="red">疗法</font>获<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

Amicus庞培病疗法获突破性疗法认定

日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美国FDA授予其在研疗法AT-GAA突破性疗法认定，用于治疗晚发型庞培病（Pompe disease）。庞培病是由于酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺失而造成的是一种遗传性溶酶体贮积症。AT-GAA是第一款获得FDA突破性疗法认定的庞培病在研疗法。

药明康德 - AT-GAA，庞培病，溶酶体 - 2019-02-27

FDA授予GSK eltrombopag<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

FDA授予GSK eltrombopag突破性疗法认定

葛兰素史克（GSK）2月3日宣布，FDA已授予药物Promacta/Revolade（eltrombopag，艾曲波帕）突破性疗法认定，用于对免疫抑制疗法反应不足的重症再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症eltrombopag突破性疗法的授予，是基于在43例对初始IST治疗无响应的SAA患者中开展的II期NIH研究（09-H-0514）的数据。重症再生障

生物谷 - 新药，FDA - 2014-02-12

乌帕替尼获<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

乌帕替尼获突破性疗法认定

AbbVie近日宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已批准每日一次的口服型JAK1选择性抑制剂乌帕替尼（ABT-494）治疗成人中重度特应性皮炎的突破性疗法的认定。FDA的突破性疗法认定旨在加速开发和审查药物的初步临床数据，突破性疗法的获得表明在研药物已经取得了一个或多个重要临床终点，且有望对现有疗法进行实质性改善。

MedSci原创 - 乌帕替尼，突破性疗法，特应性皮炎 - 2018-01-30

FDA授予GSK药物tafenoquine<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定

葛兰素史克（GSK）与非营利组织“抗疟药品事业会”（Medicines for Malaria Venture，MMV）12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹（tafenoquine）突破性疗法认定

生物谷 - 新药，FDA - 2013-12-24

MSD/Eisai癌症组合获美国<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

MSD/Eisai癌症组合获美国突破性疗法认定

MSD和卫材正在开发的针对肾癌的联合疗法在美国获得突破性疗法认定。这两家公司正在测试将Eisai的多重受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（Lenvatinib）与Merck的抗PD-1治疗药物Keytruda（pembrolizumab）联合用于晚期和/或转移性肾细胞癌（RCC）患者的有效性。

MedSci原创 - MSD/Eisai癌症组合 - 2018-01-10

Keytruda组合<font color="red">疗法</font>治疗肝癌获FDA<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

Keytruda组合疗法治疗肝癌获FDA突破性疗法认定

默沙东（MSD）和卫材（Eisai）联合宣布，美国FDA已经授予Keytruda（pembrolizumab）与Lenvima（lenvatinib）组合疗法突破性疗法认定，用于一线治疗不能局部治疗的晚期不可切除的肝细胞癌这是Keytruda+Lenvima免疫疗法组合获得的第

药明康德 - 药明康德 - 2019-07-25

血友病基因<font color="red">疗法</font>获美国FDA<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。

药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27

赛诺菲/再生元Dupixent获FDA<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

赛诺菲/再生元Dupixent获FDA突破性疗法认定

据外媒报道，昨日，美国FDA授予了赛诺菲/再生元Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）突破性治疗指定，用于治疗12岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。此次认定基于对EoE患者进

亿欧 - FDA，突破性疗法，Dupixent - 2020-09-15

FDA：白血病新药获FDA<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

FDA：白血病新药获FDA突破性疗法认定

GlycoMimetics公司近日宣布，美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。

药明康德 - 白血病，FDA，GMI-1271 - 2017-05-20

中国药企再<font color="red">突破</font>：自主研发细胞免疫<font color="red">疗法</font>获美国<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

中国药企再突破：自主研发细胞免疫疗法获美国突破性疗法认定

百济神州之后，南京传奇生物科技制药公司（以下简称“传奇生物”）的CAR-T细胞免疫疗法，也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的“突破性疗法”认定。近日，记者从金斯瑞生物科技有限公司获悉，其子公司传奇生物研发的用于治疗难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的CAR-T细胞疗法（代号JNJ-68284528）被美国药品管理局授予“突破性疗法”认定。

澎湃新闻 - 药企，突破，免疫疗法 - 2019-12-12

诺华CAR-T CTL019再获<font color="red">突破性</font><font color="red">疗法</font><font color="red">认定</font>

诺华CAR-T CTL019再获突破性疗法认定

3月29日，诺华官网发布消息称，其研发的CAR-T CTL019获得FDA的优先审评资格，被允许用于儿童和年轻成人复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（B-ALL）。时隔20天，最新消息，今日，诺华再次宣布CTL019又获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定，治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL

医谷 - CAR-T，诺华 - 2017-04-19