Blood：CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达
很多遗传病，包括血友病，需要长期治疗。虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功，但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。
MedSci原创 - CRISPR/Cas9，FIX，B型血友病，基因编辑 - 2019-04-13
Blood：功能异常的FIX可干扰正常的FIX发挥止血作用
IX因子（FIX）可与内皮细胞下基底膜的胶原IV (Col4)结合。在B型血友病中，FIX-Col4的结合可减少输注的FIX的血浆回收率，在止血过程中具有重要意义。在交联反应阴性（cross-reactive material negative， CRM-）的B型血友病小鼠模型中评估输注的BeneFix（FIXWT）的回收情况的研究表明Col4结合FIX的适合浓度为
MedSci原创 - FIX，止血，血友病，Col4 - 2019-04-18
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geoff Nichol表示，对于此次FDA的决定，公司表示非常欣慰。SB-FIX作为锌指磷酸酶（ZFN）介导的
生物谷 - SB-FIX，血友病，基因疗法，FDA，孤儿药 - 2016-09-14
2020 法国指南：血友病患者输注后因子VIII和IX监测
血浆衍生或重组FVIII和FIX(pdFVIII/pdFIX或rFVIII/rFIX)浓缩物替代疗法是血友病A和B的标准治疗方法。因子 VIII (FVIII:C)或因子IX (FIX:C)水平检测可
Eur J Haematol. 2020 Apr 10. - 血友病 - 2020-04-26
NEJM：基因治疗成功用于B型血友病
MedSci提示： 基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果
血友病，基因治疗 - 2011-12-12
Blood：基因疗法可显着降低B型血友病患者自发性出血概率。
血友病B基因疗法旨在改变患者的出血风险，并通过单一治疗提高内源性因子IX(FIX)的活性/合成，从而消除对FIX聚集的需求。AMT-060是由一种腺病毒相关病毒-5（AAV5）载体与驱动密码子最优化的野生型人类FIX基因的表达的肝特异性启动子相结合而成。研究人员招募了10位有严重的出血表现的B型血友病成年患者（FIX≤正常值的2%）进行一多国家的开放性研究。所有受试者检测AAV5中和抗体阴性。10
MedSci原创 - B型血友病，基因疗法，腺病毒相关病毒载体，FIX - 2017-12-17
Blood：B型血友病基因疗法BAX 335的临床试验结果
B型血友病是由F9基因变异导致的凝血因子IX (FIX)活性不足引起的。基因疗法有可能通过将功能性人类F9基因导入肝细胞来维持B型血友病患者的治疗性FIX水平。
MedSci原创 - 基因疗法，B型血友病，BAX 335基因疗法 - 2021-02-16
Blood：BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病
通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。
MedSci原创 - B型血友病，BAX 335基因疗法，F9基因 - 2020-10-19
【盘点】血友病近期重要研究进展一览
血友病是一种伴X染色体出血疾病，它是由于凝血因子VIII或IX缺乏（分别引发血友病A或B）引起的，其特征为自发性和创伤性出血进入肌肉、关节和体腔。血友病的治疗很昂贵，一名成人患者每年平均花费几十万美元，出血并发症通常导致更严重的疾病，生活质量较差，需要进行骨科手术，寿命缩短。这里梅斯小编整理了近期关于血友病的重要研究进展与大家分享。【1】预防性治疗能降低严重血友病甲或乙患儿的脑出血风险http
MedSci原创 - 2018-04-19
Blood：红细胞微泡激活接触系统激活凝血因子IX的两条途径
储存损伤诱导的红细胞衍生微泡(RBC-MVs)通过支持凝血酶原复合物的组装来促进凝血。也有报道称RBC-MVs通过固有途径启动凝血。为了阐明RBC-MVs诱导的凝血激活机制，研究人员在缓冲系统中评估了储存损伤诱导的RBC-MVs激活内源性凝血途径中的每个酶原的能力。与此同时，还采用凝血酶生成（TG）试验评估了它们在血浆中启动凝血的能力。RBC-MVs直接激活凝血因子XII（FXII）或前激肽释放酶
MedSci原创 - 红细胞微泡激活接触系统，凝血因子，FIX - 2020-02-05
科普：蝙蝠为啥这么厉害？天天发烧40度？是什么导致蝙蝠超常的寿命？
公元一世纪的时候，希腊的普鲁塔克提出了一个问题：如果忒修斯船上的零件被逐渐替换，直到所有的零件都不是原来的零件，那么这艘船还是原来的那艘船吗？这就是人类历史上的忒修斯悖论，其实里面有一个隐藏的彩蛋，那是永生的秘密。天下武功唯快不破，一个人体内的衰老细胞只要更新的足够快，宛若新零件换旧零件一般，那么他就能躲过死神的杀猪刀，永远活下去。然而，地球上的碳基猴子有个小小的问题，那就是细胞DNA分裂复制的时
蚂蚁他二姨 - 蝙蝠 - 2020-01-27
2013 BCSH 具FVIII和FIX抑制物的先天性血友病的诊断与治疗指南(第四版)
British Journal of Haematology, 2013, 160, 153–170 - 2012-11-15
为您找到相关结果约144个
