诺华的基因疗法Luxturna获得CHMP肯定
诺华制药公司近日表示，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用于治疗因RPE65基因突变引起的视力丧失采取了积极意见。
MedSci原创 - 诺华，Luxturna，CHMP - 2018-09-23
奥斯卡临床医疗指南：Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) (CG060)
Luxturna是FDA于2017年12月批准的第一种体内(活细胞内)基因疗法，用于由视网膜色素上皮特异性65kDa (RPE65)基因突变引起的罕见遗传性视力障碍的儿童和成人。对于两个RPE65基因
hioscar - Luxturna，罕见遗传性视力障碍 - 2022-10-28
NICE推荐将诺华的Luxturna基因疗法用于治疗双等位RPE65突变引起的视力丧失
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已建议在NHS上使用诺华的Luxturna（voretigene neparvovec）用于治疗RPE65介导的遗传性视网膜营养不良。
MedSci原创 - NICE，Luxturna，基因疗法，双等位RPE65突变，视力丧失 - 2019-09-05
好消息！16:0！首个“靶向突变”的基因疗法获FDA专家团一致认可
自2016年以来，基因疗法LUXTURNA一路开启“通关模式”——先后获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定并被纳入优先审评通道。这意味着，LUXTURNA将有望成为在美国上市第一个纠正缺陷基因的疗法。
生物探索 - 靶向突变，基因疗法，Luxturna - 2017-10-14
FDA：尘埃落定！首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！
12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。
生物探索 - 靶向突变，基因疗法 - 2017-12-20
首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对Spark Therapeutics其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。
”药明康德“微信号 - 基因疗法，IRD，基因缺陷 - 2017-10-13
美国批准第一种遗传病基因疗法，标志治疗范围扩展至癌症外
美国食品和药物管理局19日宣布，已批准美国火花基因疗法公司的Luxturna基因疗法，用于治疗特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。
新华网 - 基因疗法，遗传病，美国 - 2017-12-20
中国将针对48个境外已上市的临床亟需新药进行优先审批
为了加速新药进入中国市场，中国刚刚提出了48个境外已上市临床亟需新药名单，经申请人证明不存在人种差异的药物，可通过境外试验数据申请中国批准。
MedSci原创 - 中国，加速审批，临床亟需新药 - 2018-08-12
罗氏以43亿美元收购基因治疗公司Spark Therapeutics
罗氏以每股114.50美元，总计43亿美元现金收购基因疗法公司Spark Therapeutics，该交易预计将在第二季度完成。
MedSci原创 - 基因治疗，Spark，罗氏 - 2019-02-25
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。外部专家组在审阅了相关数据并听取了一些视力严重受损患者的意见后，支持这种颠覆性疗法进入市场。这些患者的生活因这种疗法而发生改变。投票结果是16：0。专家们对该药物的效益—风险预测表示赞同，并且支持FDA下设的细胞、组织和基因疗法顾问委员会为voretigene neparvovec药物产品放行
科学网 - 失明，基因疗法，美国 - 2017-10-26
诺华大转身？裁员2200名、聚焦细胞与基因治疗
25日，诺华宣布，计划未来四年内其总部瑞士裁减约2200个工作岗位，主要涉及药品生产和市场部门，以提振盈利能力，和配合细胞与基因疗法生产基地工程的筹建。 目前，诺华在瑞士共拥有约1.3万名员工。该公司计划在巴塞尔、施泰因、洛迦诺和施韦泽哈勒的生产基地裁减约1500个职位，并在其瑞士商业服务部门裁减约700个职位，总裁员人数约占瑞士员工的17%！ 诺华首席执行官的Vas Narasi
医麦客 - 诺华，裁员 - 2018-09-26
细数基因疗法在6大领域的突破
2017年，可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年：美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法；NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题，包括癌症、血友病、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。
生物探索 - 基因疗法，2017，罕见病 - 2018-01-09
2021年全球最贵药物TOP10
近日，美国药品价格跟踪网站GoodRx公布了全球10大最贵药物榜单。诺华的SMA基因疗法Zolgensma依然以212.5万美元（约1380万元）的天价高居榜首，而新获批的Zokinvy和Danyel
医谷网 - 尿毒症综合征，血红蛋白尿症，睡眠性血红蛋白尿症 - 2021-04-03
英国首位患者在NHS内接受诺华的Luxturna基因疗法治疗先天性黑蒙病
英国国家医疗服务体系（NHS）表示，作为其长期计划的一部分，诺华公司的Luxturna（voretigene neparvovec）基因疗法将用于首位遗传性视网膜疾病-莱伯先天性黑蒙病（LCA）患者以恢复视力
MedSci原创 - 英国，先天性黑蒙病，NHS，诺华，Luxturna，基因疗法 - 2020-02-20
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