基因治疗药物Spinraza可改II型SMA
日前，基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重形式，这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变
MedSci原创 - Spinraza，SMA，脊髓性肌萎缩症 - 2018-02-28
英国NICE拒绝了Biogen的Spinraza治疗遗传性脊髓性肌萎缩症
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布准则草案，不建议NHS使用Biogen的 Spinraza治疗罕见的遗传性脊髓性肌萎缩症（SMA）。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，反义寡核苷酸，NICE - 2018-08-14
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准Spinraza用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产；在临床研究中，Spinraza治疗显著提高
生物谷 - 百健，脊髓性肌萎缩，Spinraza，反义药物 - 2016-12-26
爱尔兰HSE明确指出脊髓性肌萎缩症患儿的药物过于昂贵
据"爱尔兰时报"上周五的报道，卫生服务执行部（HSE）已明确表示脊柱肌肉萎缩药物Spinraza目前的价格并不符合成本效益。
MedSci原创 - 脊柱肌肉萎缩症，Spinraza，儿童 - 2019-02-25
定价为天价的SMA疗法卖得还好吗
近日，渤健发布2020年财报，其全年收入134亿美元，其中，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元，占总营收约15%左右，但相较于2019年21亿美元的销售
医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15
全球最贵的五种药 它们凭什么卖这么贵！
近日，全球最贵药物Glybera被其研发商荷兰生物技术公司uniQure叫停，并宣布将撤市。以Glybera为首的全球最贵药，费用每年至少几十万美元，相当于一辆超级跑车的价格。高昂的天价和暗淡的市场令这些药物陷入“有价无市”的尴尬境遇。Glybera世界首个基因药物药价：101万美元/年企业：荷兰的生物科技公司UniQureGlybera是针对治疗脂蛋白脂酶缺乏症的药物，每年的花费高达101万美元
健康时报网 - 价格贵，药 - 2017-05-17
治疗费超1400万元，首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批
等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，一次性治疗，定价为212.5万美元，折合人民币超过1460万元，这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法，此前，美国药企Biogen的Spinraza
医谷综合报道 - 基因疗法，小儿脊髓性肌萎缩症，诺华 - 2019-05-27
诺华将通过抽签免费提供世界最贵药物
近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，AveXis打算根据生产能力每年分发多达100剂。
医谷 - 基因疗法，诺华 - 2019-12-24
Scholar Rock融资4700万美元，给脊髓性肌萎缩症患者带来新希望
今日致力于研究生长因子抑制剂的生物技术公司Scholar Rock获得C轮融资4700万美元，用于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、肿瘤免疫、纤维症和银屑病研究。
药渡头条 - Scholar，ROCK，脊髓，肌萎缩 - 2018-01-04
今天的RNA-based疗法，犹如1997年的单抗
在过去的7年里，我们见证了3例反义寡核苷酸的获批，包括几个月前获批的Exondys 51和Spinraza。首个小干扰RNA（siRNA）疗法有望在下一年问世。
生物探索 - RNA，单克隆，抗体 - 2017-03-15
长达18页的FDA《2016年度新药审批报告》出炉咯！
导读：众所周知，2016年FDA药品审评与研究中心（CDER）共批准22个原创新药（novel drug），包括15个新分子实体和7个新生物制品。如往年一样，CDER发布了《2016年度新药审批报告》，它不仅报告批准的新药数，而且还聚焦于这些新药的医疗价值、对增强患者医疗保健的贡献以及CDER用于帮助确保这些产品安全、有效研发和审批的多种监管工具。
生物探索 - FDA，《2016年度新药审批报告》 - 2017-01-17
苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗SMA的药物
导读 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（ SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。
生物探索 - 苏大教授，研发Nusinersen，FDA首批，SMA，药物 - 2016-12-29
【盘点】2016年与我们密切相关的“孤儿药”研发动态
导读 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些罕见病患者的用药被形象地称为“孤儿药”。虽然患者群体少，但每一位罕见病病友对孤儿药的需求却是百分百的。在国内，受罕见病政策缺失、市场不成熟、研发技术欠缺等因素的制约，罕见病药物在国内的市场研发几乎是空白。但随着国家对罕见病领域的关注，这一现状，或许在不久的将来会有所改观。2016年2月14日，国务院总理
中国罕见病/罕见病发展中心 - “孤儿药”，研发动态 - 2016-12-30
美药管局批准“史上最贵”疗法
美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元，被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。
新华社 - 基因疗法，最贵，FDA - 2019-05-26
NEJM：基因治疗将脊髓性肌萎缩症获重大突破
脊髓性肌萎缩症是致命的遗传性疾病，即使进行治疗，绝大多数患儿也活不过20个月。SMA此前被视为无药可医的遗传病，虽然发病率约为万分之一，但以中国每年出生1500万新生儿计算，国内目前的SMA患儿预计有3-5万名。 SMA患者体内，一种名为SMN的蛋白质因编码基因SMN-1的功能缺失而异常，而SMN蛋白对运动神经元的存活至关重要。没了这种蛋白，神经元无法正常工作，就导致了肌无力，肌肉迟缓、
MedSci原创 - 基因治疗，脊髓性肌萎缩症 - 2017-11-03
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