百济神州研发的泽布替尼今日在国内上市！
6月3日，百济神州BTK抑制剂百悦泽®（通用名：泽布替尼胶囊）获国家药监局批准，用于治疗既往至少接受过一种疗法的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受过一种疗法的成人慢性淋巴细胞白血病（
JAMA：组织型纤溶酶原激活剂治疗时效性与急性缺血性卒中患者不良预后风险
研究认为，对于在65岁以上接受组织型纤溶酶原激活剂治疗的急性缺血性卒中患者，较短的入院至溶栓治疗时间与1年内较低的全因死亡率和全因再入院率相关
泊马度胺获FDA批准，成为20多年来艾滋病相关卡波西肉瘤的首个治疗药物
Pomalyst作为一种口服药物，成为20多年来卡波西肉瘤患者的第一个治疗选择。
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
罗氏的risdiplam在1型脊髓性肌萎缩症婴儿中展现出治疗潜力
FIREFISH临床研究结果显示，罗氏的risdiplam对有症状的1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的1-7个月婴儿治疗12个月后，患者的运动能力显着改善。
FDA接受了全球首个早衰症治疗药物Zokinvy的新药申请
Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂，通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。
FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
FDA授予胰高血糖素类似物ABG-023孤儿药称号，用于治疗先天性高胰岛素血症
AmideBio生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室将AmideBio的胰高血糖素类似物（ABG-023）指定为孤儿药，用于治疗先天性高胰岛素血症（CHI）。
Orphazyme的热休克蛋白疗法Arimoclomol治疗肌萎缩性侧索硬化症，获得美国快速通道指定
Arimoclomol通过增加热休克蛋白的产生，帮助挽救错误折叠的蛋白，清除蛋白聚集体来治疗肌萎缩性侧索硬化症。
HBM9161针对Graves眼病的临床试验获NMPA批件
和铂医药公司针对新生儿Fc受体（FcRn）的全人源抗体HBM9161再获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟对Graves眼疾（又称甲状腺相关眼病）开展临床试验。这是HBM9161在中国获得的第
Lancet Rheumato：Anakinra治疗重症新冠肺炎患者
重组IL-1受体拮抗剂Anakinra降低了重症新冠肺炎患者机械通气及死亡风险
Lancet respir med：Tepotinib联合吉非替尼治疗EGFR-Met突变型非小细胞肺癌
与化疗相比，Tepotinib联合吉非替尼对EGFR突变且MET扩增的NSCLC患者具有较好的治疗效果
中国生物仿制药出海：曲妥珠单抗生物仿制药HLX02获CHMP正面评价
上海复宏汉霖和Accord医疗保健有限公司共同宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对曲妥珠单抗生物仿制药HLX02持积极意见。
复发难治肾细胞癌的治疗或迎新突破：FDA已批准Tivozanib的NDA
制药公司AVEO今日宣布，美国FDA批准了Tivozanib治疗复发难治肾细胞癌（RCC）的新药申请（NDA）。
血管活性肠多肽（VIP）RLF-100治疗COVID-19相关急性呼吸窘迫：患者已入组
制药公司Relief及其合作伙伴NeuroRx今日宣布，RLF-100治疗COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的IIb / III临床试验评已正式启动。
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