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泊马度胺获FDA批准,成为20多年来艾滋病相关卡波西肉瘤的首个治疗药物

11小时前 MedSci原创

Pomalyst作为一种口服药物,成为20多年来卡波西肉瘤患者的第一个治疗选择。

FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

11小时前 MedSci原创

PBGM01是一种AAV基因疗法,通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑,来降低GM1神经节苷脂的积累,从而逆转神经元毒性。

罗氏的risdiplam在1型脊髓性肌萎缩症婴儿中展现出治疗潜力

11小时前 MedSci原创

FIREFISH临床研究结果显示,罗氏的risdiplam对有症状的1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的1-7个月婴儿治疗12个月后,患者的运动能力显着改善。

FDA接受了全球首个早衰症治疗药物Zokinvy的新药申请

11小时前 MedSci原创

Zokinvy是法呢基转移酶的口服抑制剂,通过阻断早老蛋白的法尼基化来发挥作用。

FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

11小时前 MedSci原创

Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。

FDA授予胰高血糖素类似物ABG-023孤儿药称号,用于治疗先天性高胰岛素血症

11小时前 MedSci原创

AmideBio生物制药公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿产品开发办公室将AmideBio的胰高血糖素类似物(ABG-023)指定为孤儿药,用于治疗先天性高胰岛素血症(CHI)。

Orphazyme的热休克蛋白疗法Arimoclomol治疗肌萎缩性侧索硬化症,获得美国快速通道指定

11小时前 MedSci原创

Arimoclomol通过增加热休克蛋白的产生,帮助挽救错误折叠的蛋白,清除蛋白聚集体来治疗肌萎缩性侧索硬化症。

2020EAN大会速递 | 视神经脊髓炎谱系疾病报告精选

昨天 MedSci原创

2020EAN大会速递,视神经脊髓炎谱系疾病报告精选。

OCC 2020丨葛均波院士:泛血管医学——从理念到实践

昨天 网络

葛均波院士:泛血管医学——从理念到实践丨2020OCC。

ASCO:三阴性乳腺癌(TNBC)部分靶向药最新研究进展汇总

2020-06-01 MedSci原创

TNBC临床表现为较具侵袭性的病理特征,包括较高的复发率、对化疗药物的耐药性、确诊时较频繁的远端转移和较差的预后等特点。

2020 ASCO 消化道领域重磅研究最新进展大盘点!

2020-06-01 MedSci原创

因新冠疫情影响,2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会将采用线上会议的模式于5月29日-5月31日召开。ASCO年会一直是肿瘤研究领域的盛会,全世界的临床肿瘤学专家及学者聚在一起,分享最新研究进展

老年慢性非癌性疼痛,镇痛药物怎么选?

2020-05-31 医学之声

随着中国社会老龄化的趋势,老年人慢性非癌痛发生率升高,同时易发生由于镇痛药物使用不当而致镇痛不足或药物相关的并发症,不仅严重影响老年人的日常生活,也给社会带来沉重的经济负担。

盘点——那些越来越不罕见的“罕见病”

2020-05-29 蝌蚪五线谱

所谓罕见病,即非常少见的疾病。各国的疾病种类不尽相同,对罕见病的界定标准也存在差异。

神经科罕见病大盘点!

2020-05-29 MedSci原创

罕见病,又称“孤儿病”,是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义,罕见病是患病人数占总人口0.65‰~1‰的一类疾病的统称,其中80%以上属于遗传性疾

肺肉瘤样癌(PSC)新的治疗靶点——MET Exon 14跳跃突变,沃利替尼能显身手!

2020-05-29 肿瘤资讯

众所周知,肺肉瘤样癌(PSC)在非小细胞肺癌中占比较低,由于其独特的临床表现,在肺癌病理分型中不可被忽视。PSC临床诊断困难、恶性程度高、对化疗和免疫不敏感,中位PFS只有1-2个月左右。随着近年来杂

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