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一句话选好结局评价指标:你最关心的,我最擅长的

2019/1/8 作者:李楠 赵一鸣   来源:临床流行病学和循证医学 我要评论0
Tags: 结局评价指标  

一、场景重现

我们经常被问到的问题是这样的:

1、我关心A药的疗效,你说我们用什么指标评价疗效更好呢?

2、我关心暴露因素B对患者预后的影响,选择了β作为结局指标,结果也有统计学意义,但为什么还是被拒稿了?

二、小编解题

上述两个问题的核心在于:“结局评价指标”如何确定。

无论我们研究的是诊断、治疗、预后还是病因,也不管我们用的是干预性还是观察性的研究测量,在多数研究中,我们总是试图在探讨表面现象背后是否(有可能)存在真的“因果关联”。换句话说,就是我们关心的“干预”或是“暴露”因素是不是真的能带来一些“结果”上的不同。因此,对于不少研究,从设计阶段一直到报告阶段,都应该在明确合理的PICO(对象、干预/暴露、对照、结局)指导下完成的,而PICO自然要投射到具体的指标上。与O相对应的,自然也就是结局评价指标了。

回到刚才两个问题:

1、我关心A药的疗效,你说我们用什么指标评价疗效更好呢?

问题可以理解为,当我们设计研究的时候,选择什么样的结局指标更合适?

2、我关心暴露因素B对患者预后的影响,选择了β作为结局指标,结果也有统计学意义,但为什么还是被拒稿了?

问题可以理解为,结局指标显示出差异,真的代表“有效”么?

三、要点走一波

无论是对我们选定的结局指标进行评价,还是重新选取合适的结局指标,都离不开两个关键点:

1、你最关心的:对于研究针对的疾病,或是其他诊断、预后、病因等临床问题,我们的指标是否直接体现了其核心收益?

比如评价抗肿瘤药物治疗的有效性,为了很快得到结果,我们可能选择了某个早期生物学标记物作为指标。这个指标是否真的能够代表临床疗效,这就变得至关重要了。如果其对疗效的价值会被质疑,我们研究本身的价值也会相应的大打折扣。

2、我最擅长的:我们的指标,是否能体现“干预”“暴露”因素带来的效应。

同样是评价抗肿瘤药物治疗的有效性,如果某药物(作为干预因素)并不能过多延长患者的总生存时间(OS),而是在患者治疗期间的耐受性、生存治疗、无病生存时间(DFS)上面具有优势(干预带来的主要效应点)。此时如果我们只把OS作为评价指标,而不考虑DFS,这同样是很不合理的。

四、太极打起来

1、简单情况

要点明确了,但是新的问题也来了。两个要点都很重要,但是很多指标在这两个维度上经常是“此消彼长”“此起彼伏”啊,我们到底如何决策呢?比如,对于抗肿瘤药物,大家关心的都是OS,然鹅……我们偏偏只在安全性上有优势,这到底如何是好?

对于这样简单的情况,估计很多朋友早就想到答案了。既然OS这么重要(大家都关心),我们评价疗效的时候自然要把他作为核心评价指标之一了,但是同样要把安全性指标(我们最擅长)纳入核心指标,毕竟这是我们这个“干预”或“暴露”真正关注的效应点和收益点。

2、复杂情况

你比较花心:在有的情况下,所谓大家都关心的指标本身也并不唯一,又或者根本提不出什么“最关心”的指标,而是关心程度各不相同。

我是万金油:同样,我们关心的因素也许在不少别人关心的指标上都有效应,只不过效应大小并不相同。

这又该怎么办呢?

3、一招制敌

说来也不难,只要综合评价,选择临床意义明确且效应也比较明显的指标就好了。完全可以用一个坐标系来表示。



每个指标在意义和预期效应上具体取值是多少仅是个示意,大家根据自己的判断、与同事们讨论、文献查阅的结果大致估计就好了。总之,综合评价一下,尽量选取偏向右上象限的指标即可。

总结一下,结局指标的选取之所以要这么折腾,根本原因还是因为实在是重要。如果最终的结局评价指标别人不关心,或者我们找的指标根本没体现出效应,那这个研究必然是会失败的。因此,说到研究设计,大家千万不要图省事,也不是“流行病学方案”或者“统计分析方法”考虑到位就可以的。



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