疾病风险评分在药物流行病学研究中的应用
2019-09-25 赵厚宇, 詹思延 中华流行病学杂志,
一、 背景 药物流行病学以观察性研究为主，混杂问题在所难免。尤其在大数据时代，利用医保数据、区域医疗数据等管理型数据库研究药物疗效或不良反应逐渐成为药物流行病学研究的重要手段，并越来越受到重视[1-2]。这些医疗数据库通常含有大量的协变量信息，数据量大、人群时间和空间异质性高。而药物或其他治疗措施的暴露往往受到患者、医生以及医疗系统等多种因素及其相互作用的影响，这些因素相互之间可能以复杂的、某种
一、 背景 药物流行病学以观察性研究为主，混杂问题在所难免。尤其在大数据时代，利用医保数据、区域医疗数据等管理型数据库研究药物疗效或不良反应逐渐成为药物流行病学研究的重要手段，并越来越受到重视[1-2]。这些医疗数据库通常含有大量的协变量信息，数据量大、人群时间和空间异质性高。而药物或其他治疗措施的暴露往往受到患者、医生以及医疗系统等多种因素及其相互作用的影响，这些因素相互之间可能以复杂的、某种尚未明确的方式相互作用而引起混杂[3]。因此，如何处理混杂效应成为研究的关键。同时，在高维数据建模中，暴露因素与其他协变量之间的效应修饰作用变得异常复杂，因而常规的统计模型可能无法胜任[4]。倾向性评分（propensity score，PS）方法平衡暴露组和对照组间发生暴露的概率，可以同时降低模型复杂性并控制多种混杂变量，因而在药物流行病学研究中得到广泛应用[1, 5]。但是，PS方法的基本假设是不存在协变量的特定组合使得某研究对象以“1”或“0”的确定概率发生暴露，同时样本中结局事件数/协变量数之比需达到一定水平，才可拟合稳健的PS模型[6]，因此当暴露不能看作在研究对象间随机发生，或者对于
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