基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病，遭遇滑铁卢
2021-02-24 Allan MedSci原创
近日，生物制药公司Bluebird bio披露，FDA已将其针对镰状细胞疾病（SCD）的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。
近日，生物制药公司Bluebird bio披露，FDA已将其针对镰状细胞疾病（SCD）的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。在I / II期HGB-206期研究中报告了一例急性髓细胞白血病（AML）和另一例可能与该治疗有关的骨髓增生异常综合征后，该公司上周暂时中止了该项临床试验，本次搁置还影响了III期HGB-210试验。
bluebird bio在其季度业绩报告中表示：“我们正在调查这些事件，并计划在审查中继续与FDA密切合作”。
在最初宣布时，bluebird bio指出，最近诊断出的AML病例涉及在HGB-206研究中五年多前接受基因治疗的患者。该公司表示，它正在寻找患者罹患AML的原因，并查看“可疑的严重不良反应”与LentiGlobin的BB305慢病毒载体之间是否存在联系。
镰状细胞病患者红细胞含有异常的血红蛋白（携氧的蛋白质），这种异常的血红蛋白被称为血红蛋白 S。当红细胞中含有大量的血红蛋白 S，容易变形为镰刀状，柔韧性变差。
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科学很难一帆风顺
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