Acta Haematol：化疗或同种异体干细胞移植作为难治性急性髓细胞白血病患者的抢救疗法的影响
2022-03-11 MedSci原创 MedSci原创
研究团队认为allo-HSCT 对 rAML 患者有益，而直接 allo-HSCT 无需挽救性化疗可能是治疗选择，有必要进行具有最小选择偏倚的前瞻性临床研究来评估直接allo-HSCT在年轻成人rAM
难治性 AML (rAML) 患者的总体结果仍然很差。虽然异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 被认为是唯一的治愈性疗法，但通常仅推荐用于挽救性化疗缓解后的患者。在本次报道的研究中，研究人员评估了挽救性化疗或 allo-HSCT 对 rAML 总体结果的影响。
研究团队收集来自4个医疗中心的220例患者的临床资料，对预后因素进行回顾性分析，包括挽救性化疗、化疗强度和allo-HSCT。
表1：所有患者的患者特征
共有29例患者直接接受allo-HSCT，未进行挽救性化疗，26例患者移植后达到完全缓解（CR）或完全缓解伴血液学不完全恢复（CRi），4年无白血病生存期（LFS）和总生存期（ OS）分别为 45.0 ± 10.7 和 51.0 ± 10.6%。
图1：根据治疗组的患者流程图和结果。LFS，无白血病生存；OS，总生存期；all-HSCT，异基因造血干细胞移植；CR，完全缓解
表2：与 OS 和 LFS 相关的患者和治疗相关因素的单因素分析
表3：对所有患者的 OS 和 LFS 相关的预后因素进行多变量分析 ( n = 220)
另有 191 名患者接受挽救性化疗，81 名（42.2%）患者达到 CR 或 CRi。其中 34 名患者随后接受了 allo-HSCT，4 年 LFS 和 OS 分别为 46.0 ± 8.8 和 46.2 ± 9.0%。26 例未获得 CR 或 CRi 但接受 allo-HSCT 且有活动性疾病的患者的 4 年 LFS 和 OS 分别为 32.9 ± 10.0 和 36.9 ± 10.8%。
图2：接受强化挽救性化疗、非强化挽救性化疗和无allo-HSCT的直接allo-HSCT患者的OS和LFS的Kaplan-Meier曲线。LFS，无白血病生存；OS，总生存期；all-HSCT，异基因造血干细胞移植。
图 3。
图3：是否接受allo-HSCT的患者OS和LFS的Kaplan-Meier曲线。LFS，无白血病生存；OS，总生存期；all-HSCT，异基因造血干细胞移植。
图4：年龄 <40 岁与 ≥40 岁患者的 OS 和 LFS 的 Kaplan-Meier 曲线。LFS，无白血病生存；OS，总生存期；all-HSCT，异基因造血干细胞移植
对于接受挽救性化疗但未接受allo-HSCT的患者，他们中很少有人成为长期幸存者。在多变量分析中，挽救性化疗和化疗强度未能对 OS 和 LFS 产生显着影响。在多变量分析中，Allo-HSCT 是改善 OS 和 LFS 的唯一预后因素。
虽然研究的一个可能偏差是缺乏对 rAML 侵袭性的描述或定义，但总的来说，研究团队认为allo-HSCT 对 rAML 患者有益，而直接 allo-HSCT 无需挽救性化疗可能是治疗选择，有必要进行具有最小选择偏倚的前瞻性临床研究来评估直接allo-HSCT在年轻成人rAML患者中的作用。
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