针对生长激素缺乏症(GHD),FDA为Somatrogon发出了完整的回复信(CRL)

2022-01-23 Allan Zhang MedSci原创

关键 III 期试验的一线结果表明,通过皮下注射每周一次的 Somatrogon (hGH-CTP) 不劣于每天一次的 Genotropin (hGH)。

辉瑞和其合作伙伴 OPKO Health 近日宣布,FDA 为 Somatrogon 发出了完整的回复信(CRL),这是一种每周一次的研究性生长激素缺乏症(GHD)疗法。

生长激素缺乏症(GHD)是一种罕见但可治疗的儿童生长障碍性疾病,它可能单独发病,也可能伴其他垂体前叶和/或后叶激素缺乏。根据 GlobalData 的数据,2020 年,七个主要市场(美国、法国、德国、西班牙、意大利、英国和日本)的 GHD 诊断患病率仅为 0.014%。它的特征是位于大脑底部的垂体前叶分泌GH不足。在儿童中,GHD 的主要结果是发育迟缓,而成人 GHD 与各种生化和代谢异常导致的低能量和睡眠障碍等症状相关。

几十年来,GHD 的护理标准一直是每天注射重组人 GH,尽管该方案与治疗依从性差和治疗效果不佳相关。这促使药物开发商投资开发需要较少给药频率的长效 GH 制剂。

该申请得到了一项 III 期试验的支持,共招募了 224 例受试者,以 1:1 的比例随机接受每周一次的 Somatrogon hGH-CTP(0.66 mg/kg)或每天一次的 Genotropin(0.24 mg/kg/wk),为期 12 个月。研究的主要终点是第 12 个月的身高速度(HV)。结果显示,在第 12 个月,Somatrogon 组的平均 HV 为 10.12 cm/年,Genotropin 组为 9.78 cm/年,治疗差异为 0.33 cm/年。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度(somatrogon:78.9%,Genotropin:79.1%),总体而言,每周一次的 somatrogon 通常耐受性良好,与每日一次的 Genotropin 相当。

关键 III 期试验的一线结果表明,通过皮下注射每周一次的 Somatrogon (hGH-CTP) 不劣于每天一次的 Genotropin (hGH)。

 

原始出处:

https://firstwordpharma.com/story/5485151

作者:Allan

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