基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变：FDA已授予孤儿药称号（ODD）
2020-09-26 Allan MedSci原创
制药公司Neurophth今天宣布，其基因疗法NR082（rAAV2-ND4）已获得美国FDA的孤儿药称号（ODD）。
Leber遗传性视神经病变（LHON）为视神经退行性变的母系遗传性疾病。男性患者居多，常于15～35岁发病，临床主要表现为双眼同时或先后急性或亚急性无痛性视力减退，同时可伴有中心视野缺失及色觉障碍。LHON是致盲疾病之一。约70％-90％的LHON是由ND4基因突变引起的。
制药公司Neurophth今天宣布，其基因疗法NR082（rAAV2-ND4）已获得美国FDA的孤儿药称号（ODD），用于治疗与ND4突变相关的Leber的遗传性视神经病变。随着NR082的发展，基于AAV的LHON基因治疗已成为可能。
Neurophth首席执行官Alvin Luk博士说：“由于缺乏有效的治疗方法，与ND4突变相关的LHON患者的生活质量非常差，医疗需求远未得到满足。NR082是Neurophth研发的第一种候选药物，它使用2型重组腺相关病毒来传递修饰的ND4基因（rAAV2-ND4）。单次玻璃体内注射后，该基因在细胞中被翻译和表达，从而可以维持线粒体呼吸链的电子转运功能，并通过增加ATP合成来恢复线粒体的正常功能，从而改善了视网膜神经节细胞的感觉功能”。
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