欧洲药品管理局授予罗氏RG6042为优先药物用于治疗亨廷顿舞蹈症
2018-08-03 MedSci MedSci原创
罗氏的RG6042是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA的反义链的创新疗法。通过与编码HTT蛋白的mRNA结合，RG6042能够降低所有HTT蛋白转译的发生，因此无论编码HTT的基因变异出现在哪里，该药物都可以减少有毒性的mHTT的产生。RG6042很可能成为靶向该疾病潜在病因的第一个治疗药物。
亨廷顿舞蹈症（HD）是一种致命的神经退行性罕见疾病，患者一般在40岁左右发病，也有提早至20岁或晚至60岁发病的。其最初症状为动作笨拙，渐渐发展成不自主的舞蹈样动作，晚期可能发展为不能独立行走、构音障碍、吞咽困难，最后并发症死亡。
该疾病的病因是由于编码亨廷顿蛋白（huntington protein，HTT）的基因出现三核苷酸序列扩增，使HTT蛋白产生毒性并且逐渐损害大脑中的神经元，导致精神能力和身体控制能力下降。目前，已有的疗法都只能缓解HD的症状，还没有一款改变HD疾病进程的疗法获得FDA的批准。
罗氏的RG6042是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA的反义链的创新疗法。通过与编码HTT蛋白的mRNA结合，RG6042能够降低所有HTT蛋白转译的发生，因此无论编码HTT的基因变异出现在哪里，该药物都可以减少有毒性的mHTT的产生。RG6042很可能成为靶向该疾病潜在病因的第一个治疗药物。
欧洲药品管理局（EMA）推出了优先药物（PRIME）计划，旨在加快罕见病的药物研发速度，使得这些药物能尽早让患者受益。被授予PRIME计划的药物，一般都是与现有治疗手段相比有重大治疗优势，或者是用于治疗尚没有治疗药物的疾病。
RG6042被授予优先药物是基于临床I / IIa阶段的数据，该试验证明RG6042可显着降低损伤大脑神经细胞的mHTT含量。在两种最高剂量下， RG6042治疗3个月的成年患者的脑脊液（CSF）中特异性HD蛋白平均减少40％（高达60％）。此外，在研究的最后一次测量中，CSF中测量的mHTT水平在大多数治疗患者中仍在下降（~70％）。
罗氏将开展一项关键的III期研究，以评估较大患者群体中的RG6042，以进一步表征其安全性，并确定其是否可以减缓成人HD的进展。
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可以买到药吗？我母亲家族遗传这个病，苦不堪言
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谢谢了，学习了
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