同种异体CAR-T细胞疗法治疗白血病,获得FDA的快速通道指定

2020-08-20 Janice MedSci原创

同种异体嵌合抗原受体(CAR-T)细胞疗法PBCAR0191治疗晚期前体B细胞急性淋巴细胞白血病,获得FDA快速通道指定。

Precision Bioscience公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其同种异体嵌合抗原受体(CAR-T)细胞疗法PBCAR0191的快速通道指定称号,用于治疗晚期前体B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)。

Precision精心挑选了来自健康供体的高质量T细胞作为起始材料,然后利用其独特的ARCUS基因组编辑技术在体外对T细胞进行修饰。通过将CAR基因插入T细胞受体(TCR)位置,该过程敲入CAR的同时敲除了TCR,从而防止移植物抗宿主病。体外扩增CAR-T细胞后再回输到患者体内进行治疗。

图片来源:https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1001233/000119312518005226/d522217dex991.htm

PBCAR0191目前正在1/2a期研究中,评估其在成年R/R B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)和R/R非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中的安全性和耐受性。NHL人群包括套细胞淋巴瘤患者,PBCAR0191针对该亚型的治疗获得了FDA授予的“孤儿药称号”。

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1750441?tsid=4

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