从设计到产出,如何获得高质量研究成果---《梅斯药说》第四期经典回顾

2022-05-26 小M MedSci原创

近年来,国家对临床科研的布局越来越广,投入也越来越大。随着创新药的兴起,我国主导或参与国际合作的临床研究项目日益增多。

近年来,国家对临床科研的布局越来越广,投入也越来越大。随着创新药的兴起,我国主导或参与国际合作的临床研究项目日益增多。

如何将研究成果进行有效转化,把重大的医学研究成果带到国际舞台,是我们临床研究中非常重要的一个目标。

图片5月13日19:30 ,梅斯医学直播栏目《梅斯药说》第四期,由梅斯医学CEO樊杰先生主持,邀请到中美华东医学事务负责人程广庆先生、恒瑞医药中央医学事务部高级医学发表总监李培育女士及梅斯医学医学副总裁黄明爱博士座客直播间,三位嘉宾给大家带来了一场干货满满的经验分享。

让我们一起来回顾一下吧!

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TOPIC 01 临床研究成果产出规划与设计的思考

中美华东医学事务负责人

程广庆先生

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一、为什么要做研究?什么样的研究是好研究?

从上市后临床研究角度看,一为缩短上市时间,二为研发提供 signal的证据,同时为商业化提供一定的证据梳理的支持,还可以延长退出市场的时间。只有“解决临床的实际问题”,才是很好的临床研究。

二、临床研究设计的思考

  • 临床定位和临床需求决定研究设计以及未来产品布局。

  • 临床研究评价指标的选择和结果考量要避免IF至上,要以“解决临床问题”为核心,以“病人”至上。

  • 好的临床研究需要做的准备

    首先要做专家调研,然后要解决患者的需求和临床医生所遇到的诊疗问题,需要进行多维度的数据分析与挖掘。

  • 研究方案设计

    不同的产品、疾病领域和生命周期的设计都有不同的参考。如大型的横断面研究或者注册登记研究,可快速提升公众的认知度,进一步以学术共建的形式,提高诊断率和大众知晓率。

  • 确保合规性

    临床研究的实施及数据收集是一个重要挑战。在缺乏完善监管的领域,如以RWS为名,变相给医生回扣,也是合规风险之一。病人资料的数据脱敏是一个绕不开的话题,属于隐私。

三、面临问题和解决方法

未来开展临床研究需要明确CRO公司、大数据公司和基金会的工作职责,尽量保证学术的科学性、严谨性、独立性。做到从规划设计、结果和过程合规上系统思考,如此最终的科研成果才可靠并值得信服。

TOPIC 02 如何提高临床研究成果的写作质量

梅斯医学医学副总裁

黄明爱博士

 

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一、临床研究成果转化中写作质量的重要性

  • 临床科研最后的“临门一脚”

在整个临床科研项目中,写作是最后决定成败的关键环节。

 

  • 审稿人的视角:科学性和临床意义

梅斯网站上有很多科研工具,包括写作宝典等,能够帮助一些新手快速入门。由于最终成功发表要过审稿人一关,写作秘诀就是从审稿人的视角分析文章。审稿人关注的问题很多,但核心就是研究的科学性和临床意义。

 

二、医学写作如何体现研究的科学性

  • 深入理解报告规范的精神

国际期刊编辑委员会要求科研成果发表要遵循临床研究报告规范。GPP3 建议公司申办的临床试验的设计和结果报告均应遵从完整性、精确性、平衡性、透明性和及时性原则。需要深入理解报告规范的精神,能够把遵循规范的思想深入贯彻于临床研究设计、实施、统计分析以及写作发表整个过程。规范不是走流水,而需要深入地刨析每一个报告内容展示的科学性。
  • 方法学如何体现研究科学性和严谨性

通过方法和结果部分,展示研究设计是科学严谨的,数据分析是可靠的,数据结果是可信的。方法部分的一般写作方式是SPICOS (研究设计,研究对象,干预或暴露,对照组,结局,统计)。研究设计阶段准备好硬件(如注册、伦理审批、知青同意等)并考虑科学性、伦理、可行性等审稿人审核的重要考量因素。 
  • 如何展示研究的核心结果

结果部分要展示核心内容,主要问题是要善于舍弃。一般图表不超过6-7个,其他内容可以整理成附加文件。一般RCT的一图三表,观察性研究的三表是常见的展示方式。可根据不同的研究目的,适当做亚组分析或其他数据展示。审稿人主要看图表是否清晰,分析是否紧扣研究目的,目前结果能否支持研究结论。审稿人会用敏锐的视角审视结果数据是否与方法部分对应上,数据之间是否有逻辑矛盾,跟临床实践是否出入太大。

 

三、医学写作如何体现研究的临床意义

  • 前言如何体现研究创新性和临床价值

通过前言和讨论来展示研究的临床价值,也是最能体现写作专业水平的部分。研究要得到认可,需要保证创新性和临床意义,其结果能解决重要的临床未满足的需求。所以,前言需要描述我们想解决哪些临床未满足的需求,把这件事情讲清楚。前言的精准描述能让审稿人清晰看到研究的重要性。

 

  • 讨论如何体现研究的核心临床价值

讨论部分一般分四段描述研究结果总结、结果的解释,局限性分析,结论。讨论部分能够体我们的研究结果是否具备足够的重要性、创新性、真实性以及实用性。需要对本研究的结果做深入分析,才能很好地回答这个问题。

 

  • 积累写作经验,加强行业内交流,提高写作效率

医学写作有一些套路可循,除规范以外,通过平常多阅读高质量的文献来积累经验,如优秀句型、分析思路的学习。另外强调,要做好整个过程中写作的规划,包括check list,核心内容,关键要点等,能够帮助我们提高效率。同时加强行业内交流、借鉴宝贵的经验,也能够起到事半功倍的效果。

 

 

 

 

TOPIC 03

高分期刊

发表经验分享

恒瑞医药中央医学事务部

高级医学发表总监

李培育女士

 

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一、案例分享:

以恒瑞中央医学事务部在肿瘤领域顶刊LANCET Oncology上发表的“B药联合C药治疗HER2阳性乳腺癌脑转移数据”全文为例,探讨上市后研究如何在高分期刊发表文章,该研究是B联合C在HER2阳性乳腺癌脑转移中的首个前瞻性研究。

二、成功原因总结:

实力+努力+清晰的科研思路是成功关键。

发表虽可能带一点运气,但要远离玄学,相信科学。最终是否能够被高分期刊接受,根本决定因素还是研究本身以及写作水平。

三、为什么可以拿到顶刊的修回?

  • 关注后曲妥珠时代下逐渐增多的脑转移人群

  • 探索一个方案在两种情况下的疗效(两个单臂研究的整合)

  • 既往未经局部放疗的HER2阳性脑转移患者相关临床试验很少,本研究补充了证据且疗效突出

  • 欧洲 (EMA) 和美国 (FDA) 对于HER2阳性乳腺癌脑转移的治疗现况不同

  • 友好且专业的审稿人

  • 顶刊缺稿

四、建议大胆投稿

鼓励大胆尝试,即便投不中也可得到顶刊编辑和审稿人的专业建议,帮助提高研究水平。当今是国人研究最好的时代,顶刊发表可以带来更大的学术影响力、公司品牌价值的提升以及合作专家更深的信任,同时也有助于把研究放进临床诊疗的指南共识,改变临床实践,最终使患者受益。

灵魂拷问:

Q 1:临床研究设计过程中,最重要的环节是哪个?

程广庆先生:

临床研究设计的每个环节都很重要,但最重要的是“目的”,根据明确目的去设计相应方案可以在临床设计中避免翻车。

此前很多大型临床研究失败原因在于:第一,人群过于庞大;第二,贪“快”,导致入组人群没有达到终点;第三,实验设计没有按照注册临床研究方向去设计最终的终点和比照物。

所以最重要的环节是研究“目的”。如果为了注册,可以放慢些速度,把整个临床研究设计过程(从方案到统计)做好充分准备;如果为回答 Signal的问题,可以用RWS的研究去收集相应队列,从队列中看它的相关性,然后做前瞻的或随机对照的RCT,能够设计良好的临床研究去回答或验证相关性和因果性;如果为回答原理的,可以直接说一些机制上的临床研究。

Q 2:审稿意见最常见问题是什么?文章修回阶段,审稿人提的补充内容无法补充该如何应对?

黄明爱女士:

常见问题还是围绕着科学性、临床价值和写作内容。方法部分描述不清晰或审稿人有疑问,要求详细解释或补充。结果部分可能是统计方法的不恰当或数据分析不够充分、数据补充等问题。关于前言讨论部分会涉及到一些观点或临床意义的观点修改或补充。

能拿到修回是非常宝贵的机会,绝大多数审稿人建议都非常中肯,也有助于提高文章质量,一定要尽可能满足审稿人的要求。建议多与有经验的老师一起讨论分析,按照审稿人的要求做好补充修改。

关于无法补充的内容,需要进行详细地解释,让审稿人充分理解。有些内容可以找文献依据支持,并写进局限性分析和未来的研究中。

Q 3:上市后研究高分期刊发表的关键因素?

李培育女士:

从两个维度来回答这个问题。

第一个从期刊的角度,我曾经和一位publisher交流过,他归纳了5个元素:

  • 提出一个重要的问题——临床价值

  • 研究找到了该问题的答案

  • 答案可信并能被得到验证

  • 研究有一定代表性

  • 潜在能被引用的次数

第二个从我们自己的角度,作为研究者或作者要考虑的问题:研究设计一定要有前瞻性。设计研究方案要从编辑和审稿人的角度去想,如研究发表是否会存在局限性等,这就要求从方案设计开始就能以终为始地思考。

尾声:

第四期直播圆满结束,梅斯医学CEO樊杰先生预告了第五期《梅斯药说》主题:聊聊肿瘤创新药那些事儿,欢迎各位持续关注!

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