地拉罗司薄膜包衣片在输血依赖性地中海贫血儿科患者中的应用:一个单一中心的经验

2022-09-29 刘少飞 MedSci原创

一种新的地拉罗司薄膜包衣片(DFX FCT)被设计为提供更方便的给药方式和更好的耐受性。本研究旨在评估DFX FCT对地中海贫血儿科患者的疗效和安全性。

研究背景:

地中海贫血综合征是隐性遗传的血红蛋白病,以血红蛋白生成缺陷为特征。位于16号和11号染色体上的球蛋白基因发生突变,导致球蛋白链的产生减少,从而导致血红蛋白A的产生。临床表现是异质的,从完全没有症状到严重的贫血,其特点是无效的红细胞生成与骨质扩张和髓外造血。虽然造血干细胞移植是一种可用的治愈性治疗方法,但主要的治疗方法仍然是终身输血。患有严重疾病的患者需要定期输血,并需要进行铁质螯合。现有的螯合剂已被证明具有长期疗效和安全性,但存在各种限制。

研究目的:

一种新的地拉罗司薄膜包衣片(DFX FCT)被设计为提供更方便的给药方式和更好的耐受性。本研究旨在评估DFX FCT对地中海贫血儿科患者的疗效和安全性。事实证明,DFX FCT对年龄较大的患者是安全的,但在年龄较小的患者中表现出不良事件的频率增加,导致药物停用。至于疗效,DFX FCT成功地维持了稳定的铁负荷,尽管它需要使用相对高的剂量。

研究方法:

本研究是一项关于DFX FCT安全性和疗效的前瞻性观察研究,研究对象为希腊北部儿童和青少年地中海贫血科随访的小儿患者。研究招募期持续了12个月。在研究开始前,已获得伦理委员会的批准。参与研究的儿童的父母/监护人在入组前必须签署书面知情同意书。

研究结果:

总共有25名儿科患者入选。男女比例为16:9。患者的中位年龄为13岁(范围为2-18岁),有3个不同的年龄组(2-6岁,>6-10岁,>10-18岁),分别由3名(12%)、5名(20%)和17名(68%)患者代表。在使用DFX FCT之前,14名(56%)患者使用以前的DFX制剂(DFX DT),7名(28%)使用不同的铁螯合剂,4名(16%)为无螯合剂。研究结果证实,DFX FCT在大龄儿童中的安全性与成人相似,但表明年轻患者的不良事件发生频率增加,主要涉及肝功能。在疗效方面,研究结果证实DFX FCT对肝脏和心脏的铁负荷有预防作用,然而,为了确保充分的螯合作用,需要比一般推荐的剂量更高。

Biology 11 00247 g001

研究结论:

总的来说,DFX FCT的使用在年龄较大的儿童中证明是安全的,但年龄较小的患者出现了不良事件--特别是肝酶值增加,对剂量调整没有反应。然而,在评估这些结果时,我们应该牢记样本量很小。在肾功能方面,观察到的sCr升高率低于以前的报道[9]。值得注意的是,几乎所有患者都有肾小管功能障碍的证据,特别是钙尿症,需要密切监测。关于疗效,事实证明,DFX FCT在维持输血依赖患者的铁负荷稳定方面是有效的。至于DFX FCT的剂量,为了确保足够的铁负荷平衡,需要比一般推荐的药物起始剂量更高,这可能表明儿童和青少年的生物利用度存在差异。

 

参考文献:

Adramerina A, Printza N, Hatzipantelis E, Symeonidis S, Tarazi L, Teli A, Economou M. Use of Deferasirox Film-Coated Tablets in Pediatric Patients with Transfusion Dependent Thalassemia: A Single Center Experience. Biology (Basel). 2022 Feb 5;11(2):247. doi: 10.3390/biology11020247. PMID: 35205113; PMCID: PMC8869542.

 

 

版权声明:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (0)
#插入话题

相关资讯

JAMA Netw Open:种族和家庭社会经济地位与儿科术后死亡率的关系

最近的一项研究发现,黑人儿童比白人儿童更有可能在计划外再次手术后死亡。即使在健康儿童中,黑人儿童的术后发病率和死亡率的风险调整率也高于白人儿童。

普通儿科住院患者限制性食物摄入障碍的一般特征

这项横断面研究旨在描述 ARFID 的症状及其与一般儿科样本中进食障碍精神病理学、生活质量、人体测量学和身体合并症的关联。

锌与维生素 A 补充剂对社区获得性肺炎儿科患者的影响

本研究的目的是比较锌和维生素 A 作为两种微量营养素制剂元素对 6 个月至 5 岁儿童 CAP 康复率的影响。

当代儿童最常见发育异常之一!《性发育异常分类与诊断流程专家共识》提供诊疗依据!

为能正确认识性发育异常(DSD)、发现临床诊治线索、归类DSD,并最终确定DSD病因、提供恰当的治疗方案,特制定本共识,推荐适合于国内的DSD分类与诊断流程。

小孩子伤口的处理和成年人有什么不同?

其实大人和小孩的伤口,

沉痛悼念著名的儿科专家邵肖梅教授,享年80岁

我国著名儿科学家,新生儿医学家,儿科学教授,邵肖梅教授因病逝世