欧盟委员会授予分泌酶抑制剂Nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药物称号
2019-09-25 不详 MedSci原创
SpringWorks的口服选择性小分子γ-分泌酶抑制剂nirogacestat已被欧盟指定为治疗软组织肉瘤的孤儿药物。该公司目前正在为III期DeFi试验招募患者，以评估nirogacestat治疗硬纤维瘤成人患者，硬纤维瘤是肉瘤中的一种软组织肿瘤。
SpringWorks的口服选择性小分子γ-分泌酶抑制剂nirogacestat已被欧盟指定为治疗软组织肉瘤的孤儿药物。该公司目前正在为III期DeFi试验招募患者，以评估nirogacestat治疗硬纤维瘤成人患者，硬纤维瘤是肉瘤中的一种软组织肿瘤。
硬纤维瘤很少见，经常使人衰弱和毁容，并可能侵袭周围的健康组织导致严重的并发症，包括严重的疼痛、内出血、丧失活动能力甚至在最坏的情况下可导致死亡。
SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示："在欧盟，这个孤儿药名称是SpringWorks的另一个重要发展，目前FDA已经为nirogacestat授予的孤儿药、快速通道和突破疗法称号。"
"我们目前正在将成年患者纳入我们的DeFi试验中，并将继续与全球监管机构密切合作，以期尽快将尼古西司带给患者。"
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