NEJM:Inclisiran治疗家族性高胆固醇血症

2020-03-19 网络 网络

对于杂合子家族性高胆固醇血症患者,Inclisiran治疗可显著降低低密度脂蛋白胆固醇水平,且治疗间隔超过以往方案

家族性高胆固醇血症的特征是低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平升高和过早发生动脉粥样硬化性心血管疾病,而PCSK9可显著降低LDL胆固醇水平,但患者需每2-4周给药一次。近日研究人员考察了Inclisiran对杂合子家族性高胆固醇血症的疗效。
 
本次研究为III期临床研究,482名患有杂合子家族性高胆固醇血症的成人患者,在第1、90、270和450天接受皮下注射Inclisiran(剂量为300毫克)或安慰剂。研究的两个主要终点是第510天LDL胆固醇水平与基线的百分比变化,以及第90天至第540天LDL胆固醇水平与基线的时间调整百分比变化。
 
患者的中位年龄为56岁,47%为男性,LDL胆固醇的平均基线水平为每分升153mg。在第510天,Iinclisiran组低密度脂蛋白胆固醇水平的百分比减少了39.7%,而安慰剂组增加了8.2%,组间差异为-47.9%。在第90天至第540天期间,低密度脂蛋白胆固醇水平的时间平均变化百分比为:Inclisiran组降低38.1%,安慰剂组增加6.2%,组间差异?44.3%。家族性高胆固醇血症所有基因型的低密度脂蛋白胆固醇水平均有显著降低。 组间不良事件和严重不良事件相似。
 
研究认为,对于杂合子家族性高胆固醇血症患者,Inclisiran治疗可显著降低低密度脂蛋白胆固醇水平,且治疗间隔超过以往方案。
 
原始出处:
 
Frederick J. Raal et al. Inclisiran for the Treatment of Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med, March 19, 2020.

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    2020-03-19 旺医

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