FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
2019-11-23 不详 MedSci原创
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。
"卟啉分子积累会引起急性卟啉症发作，导致严重的疼痛和麻痹、呼吸衰竭、癫痫发作和精神状态改变。这些发作是突然发生的，并可能造成永久性神经损伤和死亡。" FDA肿瘤学卓越中心主任，FDA药物评估和研究中心肿瘤病学办公室代理主任Richard Pazdur博士说，"在今天的批准之前，卟啉症的治疗方案仅能部分缓解这些发作所特有的强烈疼痛。今天批准的药物可以通过帮助减少发作次数来治疗这种疾病。"
该药是一种皮下注射RNAi疗法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）。givosiran每月给药一次，可显着降低诱导的肝脏ALAS1水平，从而将神经毒性血红素中间产物氨基酮戊酸ALA和PBG降低到接近正常水平。通过减少这些中间产物的积累，givosiran有潜力预防或减少卟啉症发作的发生，控制慢性症状，并减轻疾病负担。
该批准基于94例急性肝卟啉症患者的临床试验结果。与接受安慰剂的患者相比，接受givosiran的患者的卟啉症发作减少了70％。
FDA授予该应用突破性治疗称号和优先审查称号。givosiran还获得了"孤儿药"称号。
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