又一个罕见病药物免临床申请上市
2019-07-31 佚名 医谷综合报道
近日，根据新药研发监测数据库（CPM）显示，辉瑞研发的罕见病药物氯苯唑酸获CDE免临床受理，通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报，之前在国内未进行过临床实验。
此次氯苯唑酸在我国申请报的适应症是遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），ATTR是一种罕见病，发病原因是因为体内器官和组织错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）聚集成淀粉样蛋白原纤维，干扰了它们的正常功能，这些蛋白沉积物最常发生在周围神经系统和心脏中，发生在周围神经系统可导致四肢感觉缺失、疼痛和无力、以及自主神经系统的损害，而心脏受累表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。另外，淀粉样沉积物还会影响肾脏、眼睛、胃肠道和中枢神经系统。
据了解，氯苯唑酸有两种剂型，主要有VYNDAQEL（氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine）和VYNDAMAX（氯苯唑酸）两种剂型，这两种剂型都是口服转甲状腺素蛋白稳定剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋白的四聚体，减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。
VYNDAQEL于2012年在欧盟和美国获得了治疗ATTR-CM的孤儿药认定，于2018年在日本获得孤儿药认定。2017年6月和2018年5月，美国FDA先后授予了VYNDAQEL快速审评资格，并认定ATTR-CM为突破性疗法。2018年11月，美国FDA批准了VYNDAQEL新药申请（NDA）的优先审评资格。
今年5月，美国FDA批准了VYNDAQEL和VYNDAMAX用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM），以降低心血管相关死亡率和住院率。值得一提的是，这是FDA批准的第一款也是唯一一款治疗ATTR-CM的药物。
2019年3月，日本厚生劳动省批准授予VYNDAQEL以SAKIGAKE（领先型，先驱型）药物称号，用于治疗野生型和变异型ATTR-CM患者，关于ATTR-CM患者使用VYNDAQEL的注册申请已递交给欧洲药品管理局（EMA），目前正在接受审评。
同时，VYNDAQEL还于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。ATTR-PN是淀粉样变性的一种神经系统退行性疾病，可导致下肢感觉缺失、疼痛和无力、以及自主神经系统的损害。目前，它已在40个国家获批治疗ATTR-PN，其中包括日本、一些欧洲国家、巴西、墨西哥、阿根廷、以色列、俄罗斯和韩国，而VYNDAQEL和VYNDAMAX在美国尚未获批治疗ATTR-PN。
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