Blood：NPM1/FLT3-ITD分型对AML患者预后的预测意义
2019-12-12 QQY MedSci原创
携带FLT3内部串联重复(ITD)的AML患者预后较差，特别是伴有高(≥0.5)突变/野生型等位基因比率(AR)的AML患者。2017年欧洲白血病(ELN)建议，根据ITD-AR和NPM1突变状态，定义了四种不同的FLT3-ITD基因型。
中心点：
根据2017年欧洲白血病(ELN)风险分类，携带FLT3-ITD变异的患者的总体存活率存在明显差异。
在OS的多变量Cox模型中，米哚妥林（midostaurin）对三个2017 ELN风险组的效益一致。
摘要：
携带FLT3内部串联重复(ITD)的AML患者预后较差，特别是伴有高(≥0.5)突变/野生型等位基因比率(AR)的AML患者。2017年欧洲白血病(ELN)建议，根据ITD-AR和NPM1突变状态，定义了四种不同的FLT3-ITD基因型。
本研究是一项回顾性的探索研究，在RATIFY试验（评估标准化疗中加入米哚妥林的效果）的根据2017年ELN风险组分类的患者中评估NPM1/FLT3-ITD基因型的预后及预测意义。四种NPM1/FLT3-ITD基因型具有显著不同的临床和并发遗传特征。该试验中549位FLT3-ITD AML患者中有318位可进行完整的ELN风险分类。
影响1-2个诱导周期后的反应的重要因素是ELN风险分组和白细胞(WBC)计数；是否采用米哚妥林治疗没有影响。ELN风险分组之间的总体存活率（OS）明显不同；低、中、高风险组的预计5年OS概率分别是0.63、0.43和0.33(P<0.001)。采用首次完全缓解的异基因造血细胞移植(HCT)作为时间因变量的多变量Cox OS模型显示，米哚妥林、异基因HCT、ELN低风险组和低WBC计数是显著的有利因素。在该模型中，米哚妥林对各ELN风险组具有一致的有益作用。
原始出处：
Konstanze Dohner， et al.Impact of NPM1/FLT3-ITD genotypes defined by the2017 European LeukemiaNet in patients with acute myeloid leukemia.Blood. December 11， 2019.
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