NEJM：羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血
2019-01-11 zhangfan MedSci原创
研究认为，羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血的治疗是可行的。
羟基脲是治疗镰状细胞性贫血的有效方法，但在撒哈拉以南非洲由于营养不良和疟疾等因素，导致羟基脲治疗的可行性、安全性和益处尚未被验证。
近日研究人员在4个撒哈拉以南国家招募1-10岁镰状细胞贫血儿童。患儿每日接受15-20mg/kg的羟基脲治疗，连续6个月。研究的主要终点为治疗依从性、安全性以及益处。
606名患者参与研究，平均剂量为每日17.5mg/kg，3年后服药依从率为94.2%。羟基脲治疗可显著提高血红蛋白水平，剂量限制毒性事件发生率为5.1%，低于规定的安全阈值。治疗阶段，每100名患者发生20.6次剂量限制毒性事件，而治疗前为20.7次。羟基脲治疗减少了血管闭塞性疼痛、非疟疾感染、疟疾、输液事件以及急性死亡风险。
研究认为，羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血的治疗是可行的。
原始出处：
Léon Tshilolo et al. Hydroxyurea for Children with Sickle Cell Anemia in Sub-Saharan Africa.N Engl J Med， January 10， 2019.
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