辉瑞的Vyndaqel首次在欧洲获批用于治疗淀粉样变心肌病ATTR-CM
2020-02-20 不详 MedSci原创
欧洲委员会（EC）已批准将辉瑞的Vyndaqel（tafamidis）用于患有野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的成年人。
欧洲委员会（EC）已批准将辉瑞的Vyndaqel（tafamidis）用于患有野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的成年人。
Vyndaqel（tafamidis）是一种含活性成份氯苯唑酸的胶囊制剂，此次获批意味着该药物成为欧盟批准的第一种也是唯一一种针对ATTR-CM患者的治疗药物。因为在此之前，ATTR-CM的治疗选择仅限于症状管理或心脏和肝脏移植。
决定是基于第三阶段ATTR-ACT研究的结果，该研究是第一个也是唯一一个完成的针对ATTR-ACT疾病的全球、双盲、随机、安慰剂对照临床试验。研究结果显示，与安慰剂相比，该药物可显着降低全因死亡率和心血管相关住院次数。
辉瑞英国罕见病负责人Owen Marks表示，该批准"反映了辉瑞对罕见病患者的承诺"。
ATTR-CM是一种罕见，诊断不足且危及生命的疾病，其特征是在心脏中积累了错误折叠的称为淀粉样蛋白的蛋白质异常沉积物，引起的限制性心肌病和进行性心力衰竭。一旦被诊断后，ATTR-CM患者的平均预期寿命约为2至3.5岁。
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