FDA授予Mavorixafor治疗WHIM综合征的“快速通道称号”
2020-10-09 Allan MedSci原创
Mavorixafor是一款CXCR4小分子拮抗剂，目前正处于全球关键III期临床试验中，用以治疗WHIM综合征。
WHIM综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，表现为疣、低丙种球蛋白血症、细菌感染以及无效生成性慢性粒细胞缺乏的四联症。目前已证实WHIM综合征与趋化因子受体4型（chemokine receptor 4，CXCR4）的突变有关。
生物制药公司X4 Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Mavorixafor“快速通道称号”，用于治疗WHIM综合征成年患者。
Mavorixafor是一款CXCR4小分子拮抗剂，目前正处于全球关键III期临床试验中，用以治疗WHIM综合征。
X4 Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Paula Ragan博士说：“WHIM综合征是一种严重疾病，其疾病缓解疗法尚未得到满足。我们最近在一项II期临床试验中显示了mavorixafor的潜在治疗益处，白细胞计数显著增加，感染率和疣负荷显著降低。我们期待继续证明mavorixafor在WHIM综合征中的临床疗效。我们正在进行的III期临床试验有可能尽快将这种有前途的疗法带给患者”。
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