NEJM:Belzutifan治疗逢希伯-林道综合征(VHL)相关肿瘤效果显著
2021-11-25 MedSci原创 MedSci原创
HIF-2α抑制剂对逢希伯-林道综合征相关肿瘤患者有良好的治疗效果,其不良事件多为1-2级事件。
逢希伯-林道综合征(VHL)是一种罕见的家族性疾病,主要的病灶是先天性的血管母细胞瘤(hemangioblastomas),是VHL基因致病性变异导致的。每27300-39000名新生儿中就有1名VHL患者,其临床表现为透明细胞肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统和视网膜血管母细胞瘤等。由于VHL基因失活和缺氧诱导因子2α(HIF-2α)激活,VHL患者肾细胞癌的发病率很高。Belzutifan是一种HIF-2α抑制剂,近日研究人员公布了Belzutifan治疗VHL相关肿瘤的临床研究结果。
本次研究为II期临床研究,VHL相关肾细胞癌患者接受120mg Belzutifan口服治疗,每天1次,以评估其安全性和有效性。研究的主要终点为客观缓解率,包括完全或部分缓解(实体肿瘤治疗应答评价标准,第1.1版),同时评估非肾癌VHL患者的临床疗效。
平均随访21.8个月后,肾细胞癌患者总体的客观缓解率为49%,在胰腺癌(61例患者中47例,77%)和中枢神经系统血管母细胞瘤患者(50例患者中15例,30%)中也观察到了治疗反应。12名视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼睛均表现出临床改善。Belzutifan治疗最常见的不良事件是贫血(90%)和疲劳(66%)。7名患者停止治疗:4名患者自愿停止治疗,1例患者因与治疗相关的不良事件(1级头晕),1例因疾病进展停止治疗,1例患者死于芬太尼急性中毒。
Belzutifan治疗后患者应答率
研究认为,HIF-2α抑制剂对逢希伯-林道综合征相关肿瘤患者有良好的治疗效果,其不良事件多为1-2级事件。
原始出处:
Eric Jonasch et al. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med,November 25,2021.
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
#VHL#
32
#综合征#
25
认真学习了。
51