杜克大学系列研究发现脐带血显著改善脑瘫运动功能

2022-12-01 成体干细胞国家地方实验室 成体干细胞国家地方实验室 发表于上海

杜克大学系列研究发现脐带血显著改善脑瘫运动功能

脑瘫患儿也被称为「慢天使」,但对于所有家长来说,脑瘫都是一个不希望遇到,异常沉重的词语。因为,它意味着 24 小时不间断的看护,意味着 365 天不停息的康复训练,意味着每个月不菲的治疗费用,也意味着一个家庭将被拖入困局。

图源:Fujikama@Pixabay

脑性瘫痪(Cerebral palsy, CP)简称脑瘫,是多种原因引起的一种非进行性脑损伤综合征,可导致终身残疾。

脑瘫的主要症状包括:运动发育落后,肌张力异常,姿势异常,神经反射异常。脑瘫造成的危害严重,发病率高,致残率高。我国发病率约为 0.2-0.28%,也就是大约每 500 个孩子里,就有一个脑瘫患儿。

康复治疗是脑瘫患儿最传统的治疗方法,对轻中度患儿有明显疗效。然而,对于重度患儿来说,就收效甚微,且容易反复。虽然还有一些手术及药物可以对症治疗,但仍不能彻底解决问题。

近年来,在国内外脑瘫治疗的研究中,干细胞移植作为重度脑瘫的新方法,得到了广泛关注,并取得了一些鼓舞人心的成果。

1、脑瘫新研究:脐带血改善运动功能

近日,Jessica Sun、Joanne Kurtzberg 所在的杜克大学团队,在《发育医学和儿童神经病学》上发表了一项最新研究。这项随机对照临床试验的结果表明,脐带血治疗显著改善了粗大运动功能测量(GMFM-66)评分。

这项 II 期临床试验在美国杜克大学进行,并评估了两种细胞治疗产品:同种异体脐带血 (AlloCB) 和无关供体脐带来源的间充质基质细胞 (hCT-MSC)。

被纳入该研究的有 91 名高渗性脑瘫患儿,分别因中风、缺氧缺血性脑病或脑室周围白质软化症导致。但由于新冠疫情的影响,只有 68 名患儿能按计划完成12个月的面对面评估,包括脐带血组(20人)、脐带组(23人)和对照组(25人)。

脐带血组接受一次治疗,脐带组则在基线、3 个月和 6 个月接受三次 2×106 细胞/kg 的脐带 MSC 治疗,对照组会在 12 个月时才接受脐带血治疗。所用的脐带血要求至少 10×107  TNC/kg,6 个人类白血病抗原位点中至少匹配 4 个。

随后,受试者还需要在 6 个月、12 个月时完成随访。

 

一年后,在对 68 名患儿的数据进行分析后,研究者发现:

  • 治疗的安全性良好。

  • 12 个月时,患儿的 GMFM-66 评分实际变化与预期变化的平均差异,脐血组最高(5.8分),其次是脐带组(4.3分)和对照组(3.1分)。

  • 与未接受细胞治疗的患儿相比,脐血组在运动功能方面有更大的改善。

研究者认为,这些发现对相关试验设计具有重要意义,并将成为来自世界各地越来越多的证据之一,证明脐带血可能有益于改善脑损伤后的运动功能。

2、7年4成果:逐步扩大应用范围

实际上,这项研究是该团队使用脐带血治疗脑瘫,7 年来所完成的第 4 项研究成果。

2015 年,第一项研究结果表明,17 名患儿在 2 年期间都表现出不同程度的功能改善。而且,白质连通性的增加与功能改善之间存在很强的相关性。

2017 年,第二项研究是安慰剂对照、交叉设计、随机双盲对照分组的 II 期临床试验,63 名患儿参加,为期两年。结果发现,足够剂量的自体脐带血可以改善痉挛型脑瘫症状,高剂量组(超过 2.5x107 细胞/kg)的改善情况比随年龄增长的自然康复提高了 30%。

2021 年,他们先选择了患儿同胞的脐带血,开展了一项主要针对安全性的 I 期临床试验。结果表明,同胞脐血有良好的耐受性和安全性。同时,患儿在 GMFM-66 量表上的临床改善与自体脐带血治疗的患儿相同。

3、研究广泛:大量证据支持

有文献记录的「第一次」脐带血治疗脑瘫,是德国鲁尔大学的医生在 2009 年 1 月 27 日完成。

但根据 CBR 脐血库的出库记录,早在 2005 年,就有两名脑瘫患儿在杜克大学接受了自体脐血治疗。而在杜克大学 Joanne Kurtzberg 团队 2010 年发表的文献(PMID:20546200)中,2004 年 3 月起招募了 184 名神经损伤患儿,其中 76% 是脑瘫。

因此,脐带血治疗脑瘫的研究历史,仅临床试验就已经接近 19 年。另一方面,我国科学家也开展了大量临床前和临床研究。

西安交通大学医学院吕海侠教授等,对 54 名脑瘫患儿进行了随访长达 2 年的治疗研究。其中治疗组 27 人,接受了 4 次脐带血间充质干细胞输注。GMFM-88 测量的结果显示,脐带血治疗组显著优于对照组,4 次随访的差异明显,且随着时间的推移改善日趋显著。

河南红十字血液中心李建斌主任等,对 20 名痉挛性脑瘫患儿进行治疗研究。结果发现,与 Vojta 运动疗法相比,脐带血治疗可显著降低患儿肌张力,提高运动能力,且疗效更快。

深圳市儿童医院康复科曹建国主任等,对 11 名脑损伤患儿进行治疗研究。结果发现,脐血组患儿粗大运动、精细运动及智力粗分有显著改善,且明显高于对照组。

pixabay

大量研究已经证明,脐带血治疗脑瘫是安全且有效的。

我们期待,高速发展的生物科技,能帮助脐带血及干细胞在脑瘫的治疗中发挥更大的作用,帮助更多脑瘫患儿取得更好的康复。

帮助折翼的「慢天使」,需要医学界的共同努力。

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