诺诚健华奥布替尼获FDA批准开展治疗多发性硬化症II期临床

诺诚健华今日宣布，旗下布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼用于治疗多发性硬化症（MS）通过FDA的IND审评，将于近期在美国开展临床II期研究。

这将是一项针对复发缓解型多发性硬化症患者（RRMS）的随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心临床II期研究，将于美国和多个欧洲国家展开，计划招募160名患者。

MS是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，引起炎症和组织损伤，破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。这种损伤可引起肌无力、疲劳和视力损伤，并最终导致残疾。大多数MS患者在20-40岁时会开始经历首次症状，使该疾病成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。

根据多发性硬化症国际联合会（MSIF）发布的数据，目前全球超过280万人罹患多发性硬化症。根据弗若斯特沙利文公司的分析数据，全球MS市场规模于2018年达到230亿美元，并预计于2030年达到489亿美元。

BTK作为B细胞受体信号通路中的一个关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质等参与MS病理过程的免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，BTK抑制剂有望为MS等自身免疫性疾病的治疗提供一个新的治疗选择。

奥布替尼则是具高度靶标选择性的新型BTK抑制剂，用于治疗B细胞淋巴瘤及自身免疫性疾病。目前，奥布替尼正在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验，研究其作为单药及联合用药的疗效和安全性，临床结果显示了良好的安全性和有效性。诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士对亿欧大健康表示：“奥布替尼具有持续的抗炎作用和良好的安全性，我们最近的研究发现奥布替尼可透过血脑屏障(BBB)。”

目前，全球已获批4款BTK抑制剂，分别是强生的伊布替尼、阿斯利康的阿卡替尼、小野制药的Velexbru、百济神州的泽布替尼。

其中，市场份额最大的伊布替尼作为FDA批准的首个口服BTK抑制剂，最早在2013年11月获FDA批准上市，目前已获批套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等多个适应症；2019年全球销售额突破80.85亿美元，较同期增长30.30%，成为全球畅销药TOP5。

百济神州的泽布替尼更是抢先一步，在今年6月3日成为首个获批的国产BTK抑制剂。其适应症为复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。

目前，奥布替尼已在中国分别提交治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两个适应症的上市申请，并于今年3月被纳入优先审评程序。

诺诚健华是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于肿瘤及自身免疫类疾病治疗领域的一类新药研制。现有多个新药产品处于临床及临床前研发阶段，覆盖中国病人高发的淋巴瘤、肝癌、胃癌等多种实体瘤及自身免疫类疾病。