Neurology：利妥昔单抗治疗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力的2期试验：安全、耐受性良好，但不可显著减少类固醇使用
2021-12-05 Naomi MedSci原创
虽然利妥昔单抗是安全的，耐受性良好，但这些结果表明，在轻度-中度症状AChR-Ab+GMG的3期试验中，在12个月内观察到明确的有临床意义的类固醇减量效果的可能性很低。
尽管有可用的治疗方法，10-15%的重症肌无力(MG)患者的疾病控制不充分或无法耐受药物副作用，并被归类为药物耐药。由于对这些患者几乎没有被证实有效的治疗方法，因此有必要使用其他药物来治疗重症肌无力。理想的治疗方法应该是安全的、耐受性好的、有效的和不使用类固醇的。
由于自身反应性B细胞在MG的免疫发病机制中起着重要作用，B细胞定向治疗自然适合于进一步研究。在过去的十年中，几项未受控制的研究表明，抗CD20生物制剂利妥昔单抗对MG以及其他几种自身免疫性疾病有潜在的益处。近日，有研究人员评估了利妥昔单抗治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的泛发性MG(AChR-Ab+GMG)的安全性、耐受性和潜在益处，并确定预测治疗反应的可能生物标志物。
B细胞靶向治疗MG(BeatMG)研究是一项采用无效性设计的随机、双盲、安慰剂对照、多中心2期试验。年龄21~90岁，AChR-Ab+GMG(美国MG基金会II-IV级)，接受泼尼松≥15 mg/d的患者符合条件。主要结果是类固醇节制效果的测量，定义为在52周前的4周内，与随机化前的4周相比，临床改善或没有明显恶化的比例达到≥平均每日强的松剂量减少75%的比例。“。共同的主要结果是安全性。次要结果包括MG特异性临床评估。52名受试者被随机(1：1)分成两个周期的利妥昔单抗/安慰剂方案，随访52周。
- 在52名参与者中，登记时的平均(±SD)年龄为55.1(±17.1)岁，其中23名(44.2%)为女性，31名(59.6%)为MGFAⅡ类。
- 平均(±SD)泼尼松基线剂量为22.1(±9.7)mg/d。
- 在服用利妥昔单抗的患者中，60%的患者获得了初步的类固醇减量结果，而服用安慰剂的患者中，这一比例为56%。
- 这项研究达到了徒劳的终点(p=0.03)，这表明由于利妥昔单抗与安慰剂相比，预先定义的临床上有意义的改善30%是不太可能在随后的更大规模的试验中实现的。
- 未发现安全问题。
虽然利妥昔单抗是安全的，耐受性良好，但这些结果表明，在轻度-中度症状AChR-Ab+GMG的3期试验中，在12个月内观察到明确的有临床意义的类固醇减量效果的可能性很低。
这项研究提供了I类证据，证明对于温和的AChR-Ab+GMG，与安慰剂相比，利妥昔单抗是安全的，但在一年内不太可能减少类固醇使用至少30%的绝对差异。
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