欧盟批准Palynziq用于治疗苯丙酮尿症成年患者
2019-05-11 不详 MedSci原创
欧盟委员会已批准BioMarin的Palynziq（聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶pegvaliase注射剂）用于治疗16岁以上的苯丙酮尿症（PKU）患者。
欧盟委员会已批准BioMarin的Palynziq（聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶pegvaliase注射剂）用于治疗16岁以上的苯丙酮尿症（PKU）患者。
Pegvaliase是欧洲批准的第一种酶替代疗法，通过帮助身体分解苯丙氨酸（Phe）来治疗PKU，管理机构批准了每日60mg剂量Palynziq的上市许可。
该批准基于第三阶段PRISM-2研究，该研究显示，服用20 mg或40 mg Palynziq的患者在8周后分别维持平均血液Phe水平为553.0μmol/ L和566.3μmol/ L.
PKU是一种罕见的遗传性疾病，其特征是无法分解Phe，影响了发达国家约50000名患者，而在欧洲，每10000名新生儿中约有1名患有这种疾病。
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