Lancet haematol：新型靶向药是否可取代自体造血干细胞移植？
2020-05-02 QQY MedSci原创
高活性的新型药物的出现使一些人开始质疑自体造血干细胞移植(HSCT)和随后的巩固治疗在新诊断的多发性骨髓瘤中的作用。在新型药物的时代，HSCT是否会被逐渐替代呢？
高活性的新型药物的出现使一些人开始质疑自体造血干细胞移植(HSCT)和随后的巩固治疗在新诊断的多发性骨髓瘤中的作用。本研究旨在对比自体HSCT和硼替佐米-美法仑-泼尼松(VMP)强化治疗以及硼替佐米-来那度胺-地塞米松(VRD)强化治疗的疗效。
本研究是一项随机的、开放性的3期临床试验，从172个中心招募既往18-65岁、未治疗过的、有症状的1-3期多发性骨髓瘤患者（EHO表现状态0-2级）。患者共接受两次随机分组，第一次被1:1分至自体HSCT组或VMP组，第二次被1:1分至VRD巩固组或无巩固组。主要终点是每次随机分组后的无进展存活期。
2011年2月25日-2014年4月3日，共招募了1503位患者。1197位进入第一次随机分组，其中702位被分至自体HSCT组，495人被分至VMP组；其次分组中的877位患者参与了第二次分组，其中449位被分至VRD巩固组、428位分至无巩固组。截止2018年11月26日，中位随访60.3个月，与VMP组相比，自体HSCT组患者的中位无进展存活期显著提高（56.7 vs 41.9个月，HR 0.73，p=0.0001）。对于二次分组，在截止日期时，进展或死亡事件的数量低于最终分析中预期的数量，因此，本结果来自第二个预定的中期分析，即进展或死亡事件达到66%时。中位随访42.1个月，与无巩固治疗的患者相比，采用VRD作巩固疗法的患者的中位无进展存活期明显延长（58.9 vs 45.5个月，HR 0.77，p=0.014）。自体HSCT组和VMP组最常见的3级及以上不良反应事件有中性粒细胞减少（79% vs 29%）、血小板减少（83% vs 16%）、胃肠道疾病（12% vs 5%）和感染（30% vs 4%），另分别有239位(34%）和135位（27%）患者至少发生了一次重度不良反应事件。感染是各组最常见的重度不良反应事件（56% vs 37%）。从第一次随机分组后的311例死亡中有38例（12%）与治疗相关：26例（68%）在自体HSCT组，12例（32%）在VMP组，最常见的死因是感染（8例[21%]）、心脏事件（6例[16%]）和次发恶性肿瘤（20例[53%]）。
本研究支持在新诊断的多发性骨髓瘤患者中使用自体HSCT作为强化治疗和巩固治疗，即使在新药物时代也是如此。
原始出处：
Michele Cave， et al. Autologous haematopoietic stem-cell transplantation versus bortezomib–melphalan–prednisone， with or without bortezomib–lenalidomide–dexamethasone consolidation therapy， and lenalidomide maintenance for newly diagnosed multiple myeloma (EMN02/HO95)： a multicentre， randomised， open-label， phase 3 study. The Lancet Haematology. April 30， 2020.
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