NEJM：普萘洛尔治疗婴儿血管瘤的用法
2015-02-19 Mechront MedSci原创
目前口服普萘洛尔已经用于治疗婴儿血管瘤，其相关临床数据来自随机对照试验，但是具体使用方法却不明确。因此C. Léauté-Labrèze等人进行了一项多中心、随机、双盲、适配的2-3期试验，以探究对1-5个月大患有增殖性婴儿血管瘤、需要系统治疗的婴儿的儿科专门的普萘洛尔给药方案，并且评估其有效性和安全性。最新研究成果发表在2015-02-19 NEJM。该研究将纳入人群随机分为
目前口服普萘洛尔已经用于治疗婴儿血管瘤，其相关临床数据来自随机对照试验，但是具体使用方法却不明确。因此C. Léauté-Labrèze等人进行了一项多中心、随机、双盲、适配的2-3期试验，以探究对1-5个月大患有增殖性婴儿血管瘤、需要系统治疗的婴儿的儿科专门的普萘洛尔给药方案，并且评估其有效性和安全性。最新研究成果发表在2015-02-19 NEJM。
该研究将纳入人群随机分为安慰剂组和4种普萘洛尔不同给药方案组：口服 1mg/kg/day或3mg/kg/day，持续3个月或6个月。期间研究者们实施了一项预设的中期分析以确定最终治疗方案，分析其有效性。初级试验终点是治疗的24周，根据标准的影像学检测，独立、集中、盲法去评估疗效是成功（完全或几乎完全解决了目标血管瘤）或是失败。
在纳入的460名婴儿中，有456名接受了治疗。在预设的中期分析，有188名婴儿完成了24周的试验治疗，研究者们根据分析结果，确定用药方案为口服普萘洛尔3mg/kg/day，持续6个月，作为最终的有效性分析方案。
研究结果显示，普萘洛尔组比安慰剂组有更高的治疗成功率：60% vs. 4%, P<0.001。在普萘洛尔组，有88%的患者在第5周情况得到改善，而安慰剂组相同时间内只有5%的婴儿其血管瘤情况得到改善。在普萘洛尔组，有10%的患者在随访期间得到了系统治疗。现已知的与普萘洛尔使用相关的不良反应如低血糖、低血压、心动过缓和支气管痉挛等在试验中并不常见；两组间不良事件的发生率差别没有统计学意义。
该研究指出，口服普萘洛尔3mg/kg/day，持续6个月，对治疗婴儿血管瘤是安全有效的。
原始出处：
C. Léauté-Labrèze, P. Hoeger, et al.A Randomized, Controlled Trial of Oral Propranolol in Infantile Hemangioma.n engl j med 372;8
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A Randomized, Controlled Trial of Oral Propranolol in Infantile Hemangioma.pdf
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在此留言
#婴儿血管瘤#
38
在加以RAI联合治疗，一些难治性也能得到很好的疗效
95
#血管瘤#
40
如何在目前医疗条件下向患儿家属推广这一方案呢 我们目前应用外用普萘洛尔 有相关试验么
106
以前确实不懂
76
不明白药理原理？
98
后期还会有大量相关试验涌出吧…
76