SLS-005（海藻糖）治疗Sanfilippo综合征：EMA持积极意见
2020-07-22 Allan MedSci原创
Seelos已收到黏欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）针对SLS-005的孤儿药资格的积极评价。
黏多糖病是因缺乏逐步降解糖胺聚糖（GAG）所需的酶而发生的溶酶体贮积症。部分降解的GAG片段堆积在溶酶体内，导致细胞功能障碍和临床异常。3型黏多糖病即为Sanfilippo综合征，临床上可见患儿在1岁内发育尚正常，以后逐渐出现语言、行为障碍，生长发育落后，在儿童期神经系统退行性病变较明显，有肝脾肿大、疝气、面容丑陋、关节强直等表现。
Seelos Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发涉及中枢神经系统疾病的罕见疾病疗法，Seelos今日宣布，已收到欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）针对SLS-005的孤儿药资格的积极评价。
在今年4月，SLS-005被美国FDA授予治疗Sanfilippo综合征的孤儿药称号。SLS-005先前已获得FDA和EMA治疗3型脊髓小脑共济失调（SCA3）和眼咽肌营养不良症（OPMD）的孤儿药称号。SLS-005还获得了FDA的快速通道资格。
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