NEJM：反义寡核苷酸AKCEA-APO(a)-LRx可降低心血管疾病患者脂蛋白A水平
2020-01-02 MedSci MedSci原创
APO(a)-LRx 可降低已确诊心血管疾病患者的脂蛋白（a）水平
脂蛋白A水平是由基因决定的，当其升高时，患者心血管疾病和主动脉瓣狭窄的危险显著增加，目前尚无有效的降低脂蛋白水平的药物疗法。
近日，研究人员进行了一项随机、双盲、安慰剂研究，涉及286名已确诊的心血管疾病患者，患者脂蛋白（a）水平至少为60毫克/分升（150纳摩尔/升）。随机接受肝细胞定向反义寡核苷酸AKCEA-APO(a)-LRx（APO(a)-LRx）治疗，剂量为每4周20、40或60毫克；每2周20毫克或每周20毫克或安慰剂，研究持续6至12个月。主要终点是脂蛋白（A）水平较基线的变化。
患者基线脂蛋白（a）水平中位数为204.5-246.6nmol/l。APO(a)-LRx治疗导致脂蛋白（a）水平呈剂量依赖性下降，平均每4周20毫克组减少35%，每4周40毫克组减少56%，每2周20毫克组减少58%，每4周60毫克组减少72%，每周20毫克组减少80%，而安慰剂组仅为6%。在血小板计数、肝脏和肾脏功能或流感样症状方面，各剂量APO(a)-LRx组和安慰剂之间没有显著性差异。最常见的不良事件是注射部位反应。
研究发现，APO(a)-LRx 可降低已确诊心血管疾病患者的脂蛋白（a）水平。
原始出处：
Sotirios Tsimikas et al. Lipoprotein(a) Reduction in Persons with Cardiovascular Disease. N Engl J Med， January 2， 2020.
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