Blood：抑制补体C1s可显著缓解冷凝集素病患者的溶血性贫血
2019-01-08 MedSci MedSci原创
冷凝集素病是一种难以治疗的自身免疫性溶血性贫血，其免疫球蛋白M抗体与红细胞结合并固定补体，主要表现为血管外溶血。抗C1s抗体sutimlimab（苏替莫单抗）是否可缓解溶血性贫血？Ulrich Jager等人开展了一Ib期临床试验，招募了10位冷凝集素病患者，予以10 mg/kg苏替莫单抗的测试剂量，随后1-4天予以60 mg/kg的全剂量，并额外用药3周（60 mg/kg·周）。无药物相关的严重
抗C1s抗体sutimlimab（苏替莫单抗）是否可缓解溶血性贫血？Ulrich Jager等人开展了一Ib期临床试验，招募了10位冷凝集素病患者，予以10 mg/kg苏替莫单抗的测试剂量，随后1-4天予以60 mg/kg的全剂量，并额外用药3周（60 mg/kg·周）。
无药物相关的严重副反应。7位患者病情缓解，血红蛋白增加>2g/dL。苏替莫单抗第1周内即可迅速将血红蛋白水平升高1.6g/dL（中位值），6周内即可升高3.9g/dL(四分位数范围1.3-4.5；95%CI，2.1-4.5，p=0.005）。对于大部分患者，苏替莫单抗可在24小时内迅速消除血管外溶血，将胆红素水平恢复至正常，并且有4位患者的血红蛋白在1周内恢复正常。停药后3-4周血液中药物水平清除后，溶血性贫血复发。在一个指定的病人项目中，再次采用苏替莫单抗治疗可再现对溶血性贫血的控制。6位既往有输血的患者在治疗期间均无输血需要。
总而言之，苏替莫单抗可迅速阻止冷凝集素病患者C1s补体介导的溶血，显著升高血红蛋白水平，排除输血的需要，而且安全、耐受性良好。
原始出处：
Ulrich Jager，et al.Inhibition of complement C1s improves severe hemolytic anemia in cold agglutinin disease： a first-in-human trial. Blood 2018 ：blood-2018-06-856930； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-06-856930
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