自治罕见病后,他发现了新冠肺炎的一个秘密

2020-07-02 徐薇薇(编译) 健康界

每天早上,医生大卫·法伊根鲍姆(Dr. David Fajgenbaum)都会服用3片救命药,在开始工作前,快速喝一些酸奶。接下来的14个小时里,大部分时间他都在与研究人员及志愿者们一起

每天早上,医生大卫·法伊根鲍姆(Dr. David Fajgenbaum)都会服用3片救命药,在开始工作前,快速喝一些酸奶。接下来的14个小时里,大部分时间他都在与研究人员及志愿者们一起回顾分析迄今为止用于治疗新冠肺炎的所有药物。他的团队已经反复研究了8000多篇有关新冠肺炎疗法的论文。

法伊根鲍姆在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院(the University of Pennsylvania Perelman School of Medicine)的细胞因子风暴治疗及实验室中心(Cytokine Storm Treatment & Laboratory,CSTL)工作。过去几年里,他一直在研究一种差点夺走他生命的疾病——卡斯尔曼病(Castleman disease)。

6年前,他找到了一种救命药——西罗莫司(一种用于肾移植患者的免疫抑制剂)。这种药物可以防止机体产生细胞因子风暴(人体感染病毒后,免疫系统过度反应,导致在攻击病毒的同时,也攻击自身细胞)。细胞因子风暴是导致新冠肺炎患者出现严重肺损伤、器官衰竭、凝血障碍或者肺炎的罪魁祸首。

在发现新冠肺炎患者具有与卡斯尔曼病相似的细胞因子风暴后,法伊根鲍姆的实验室开始投入全部精力来研究新冠肺炎疗法。

“因为西罗莫司,我才得以活下来。”他说。

现在,重新使用旧药物治疗新冠肺炎已成为全球的当务之急。

一个全球新冠肺炎疗法数据库

法伊根鲍姆和同事已经对150多种治疗新冠肺炎药物的公开数据进行了回顾分析。他们将分析结果公布在命名为CORONA的数据库中。这个数据库包含了迄今为止在科学期刊中出现的所有关于新冠肺炎疗法的数据。该数据库不仅可以协助医生进行治疗,也可以指导研究人员进行临床试验。

基于该数据库,法伊根鲍姆团队于5月在《传染病与治疗》杂志上发表了对新冠肺炎疗法的首次系统性回顾。这次回顾,他们分析了2706篇已发表论文,但最终他们也没有发现一种对所有患者都有用的药物。因为每个患者的给药时间、病情严重程度以及疾病发展阶段都存在很大的差异,这些变量发生一丁点的改变都有可能使原本有效的药物变得无效,因此,仅针对一种疗法进行研究非常困难。然而,随着数据库中患者数量的增加,这些临床数据也显示出了一些值得注意的信息。

有严重细胞因子风暴的新冠肺炎患者更需要靶向免疫抑制剂,而细胞因子风暴不严重的患者则可能需要免疫增强剂。此外,还有一些抗病毒药物亦可以用于治疗新冠肺炎,其中有些可以阻止病毒感染细胞,另一些则可以延缓病毒在细胞内复制。

CORONA数据库的建立本身没有找到“灵丹妙药”,反而帮助研究者设计更好的临床试验,以发现药物和患者生存之间真正的因果关系。

法伊根鲍姆希望在对抗新冠病毒的这场战争中,CORONA数据库能照亮前进的道路,这样才能帮助医生准确地重拳出击。他说:“如果不清楚敌人使用的武器,就很难打赢这场战役”。

FDA分析师合作

法伊根鲍姆团队建立的CORONA数据库与美国FDA正在做的工作类似。这些年来,FDA一直在开发一个被称为CURE ID的应用软件。该应用软件于2019年12月正式推出,并有两个目的:一是帮助医生探索针对数百种疾病的新治疗思路、处方指南以及紧急用药建议;二是让全世界的医生共享信息,能够快速查看是否有老药新用的成功案例。

于是法伊根鲍姆团队和FDA分析师进行了合作。双方弥补了政府部门与私立机构之间的缺点。

“新冠肺炎的暴发也说明了我们在研发疫苗方面的失败。”在哈佛肯尼迪学院和哈佛商学院(Harvard Kennedy School and Harvard Business School)担任教授的健康经济学家阿米达·钱德拉(Amitabh Chandra)说,“在新冠肺炎暴发之前,对于疫苗生产,我们没有正确的激励措施。”

没有一种旧疫苗可以拿来用于抵抗新冠病毒,但在药店却有数百种药物可以用于拯救生命,其中不乏一些能用来治疗新冠肺炎的旧药。

法伊根鲍姆团队发现,迄今为止,关于抗病毒药物洛匹那韦和利托那韦治疗新冠肺炎的研究最多。另外,皮质类固醇药物也显示出了其独特的前景。最近在英国进行的有关类固醇药物地塞米松的研究结果显示,在需要辅助呼吸的住院患者中,为期10天的低剂量地塞米松可以使患者的死亡风险降低1/3。

有关地塞米松的相关数据就像一盏明灯,照亮了治疗新冠肺炎的道路。“地塞米松是一种已经上市了60年的廉价药物,我们建立CORONA数据库的目的就是为了发现像地塞米松这样的药物。”法伊根鲍姆说道。

重复挽救生命的方法

卡斯尔曼病患者每次发作都会引发细胞因子风暴,导致多器官衰竭。患上该病的法伊根鲍姆曾5次濒临死亡,但这位年轻医生将医生、科学家和病人聚集在一起,创建了一个全球性组织,以寻找该病的治疗方法。在大量的研究和出色合作伙伴的帮助下,最终发现了一种免疫抑制剂,挽救了他的生命。

虽然现在他仍需要通过胸部进行输液治疗,但截至6月27日,法伊根鲍姆已经有77.72个月未遭受细胞因子风暴。最后一次疾病复发还是在2014年1月5日。每一天对法伊根鲍姆来说都是珍贵的时刻,因为他时刻都在担心会再也见不到自己的女儿。

“每当我触摸输液口时,都会想起经历过的细胞因子风暴。”他说,“我非常想用和治疗卡斯特曼病一样的方式拯救新冠肺炎患者。”

2019年,他出版了回忆录《追溯我的治疗》,详细描述了治疗卡斯尔慢病的过程。书中记载了一名牧师到病房里为他进行生命最后的告别仪式。他的故事读起来像是连续剧,而眼前的所有这一切都还只是第一季。

现在,CORONA数据库会将故事推进到下一步。法伊根鲍姆已经将自己与卡斯尔曼病斗争的经验用于对抗新冠肺炎的战役中。

版权声明:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (2)
#插入话题
  1. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1467555, encodeId=9757146e555cf, content=<a href='/topic/show?id=ef32e9539e8' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=35, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=79539, encryptionId=ef32e9539e8, topicName=罕见)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=29f36868190, createdName=syscxl, createdTime=Fri Jul 03 15:01:00 CST 2020, time=2020-07-03, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1028242, encodeId=0a39102824202, content=新冠肺炎,疫情何时才能消失, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=40, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=f0620, createdName=公卫新人, createdTime=Thu Jul 02 03:01:00 CST 2020, time=2020-07-02, status=1, ipAttribution=)]
    2020-07-03 syscxl
  2. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1467555, encodeId=9757146e555cf, content=<a href='/topic/show?id=ef32e9539e8' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=35, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=79539, encryptionId=ef32e9539e8, topicName=罕见)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=, createdBy=29f36868190, createdName=syscxl, createdTime=Fri Jul 03 15:01:00 CST 2020, time=2020-07-03, status=1, ipAttribution=), GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1028242, encodeId=0a39102824202, content=新冠肺炎,疫情何时才能消失, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=40, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=f0620, createdName=公卫新人, createdTime=Thu Jul 02 03:01:00 CST 2020, time=2020-07-02, status=1, ipAttribution=)]
    2020-07-02 公卫新人

    新冠肺炎,疫情何时才能消失

    0

相关资讯

辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准

神经科罕见病大盘点!

罕见病,又称“孤儿病”,是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义,罕见病是患病人数占总人口0.65‰~1‰的一类疾病的统称,其中80%以上属于遗传性疾

盘点——那些越来越不罕见的“罕见病”

所谓罕见病,即非常少见的疾病。各国的疾病种类不尽相同,对罕见病的界定标准也存在差异。

NEJM:JAK抑制剂ruxolitinib治疗遗传性USP18缺乏症

泛素特异性肽酶18(USP18)缺乏是一种严重的Ⅰ型干扰素病。USP18通过阻断Janus相关激酶1(JAK1)访问I型干扰素受体来下调I型干扰素信号传导。USP18的缺失会导致干扰素介导的炎症,这在围产期是致命的。我们报道了一例患儿,该患儿患有脑积水、坏死蜂窝织炎、全身炎症和呼吸衰竭的新生儿。外显子组测序鉴定出USP18上一个重要剪接位点的纯合子突变。编码蛋白有表达,但无负调控能力。用ruxol

Nature:对国家卫生系统中的罕见疾病患者进行全基因组测序

至今为止,大多数罕见病患者还没有得到分子诊断,超过一半的此类疾病的病因变异和致病基因仍有待发现。

为爱呐“罕”,罕见病患者公益检测全国开启

6月20日,由北京健康促进会主办,珀金埃尔默和赛诺菲协办的溶酶体贮积症高危筛查项目正式启动。项目将在全国免费开展针对溶酶体贮积症潜在患者的相关检测,帮助其获得及时诊断,助力罕见病规范诊疗。