欧盟批准红细胞成熟剂Reblozyl，治疗输血依赖性贫血
2020-07-01 MedSci原创 MedSci原创
欧盟委员会已批准百时美施贵宝（BMS）的Reblozyl（luspatercept），用于治疗与骨髓增生异常综合症（MDS）和β地中海贫血相关的输血依赖性贫血。
欧盟委员会已批准百时美施贵宝（BMS）的Reblozyl（luspatercept），用于治疗与骨髓增生异常综合症（MDS）或β地中海贫血相关的输血依赖性贫血。此次批准使Reblozyl成为欧盟批准的首个也是唯一的红细胞成熟剂。
图片来源：https://www.reblozylpro.com/mechanism-of-action/
Reblozyl是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）细胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，提高血红蛋白水平。
Reblozyl的批准基于III期MEDALIST研究的结果，结果显示Reblozyl显著改善了患者对红细胞（RBC）输血的依赖。在试验的前24周中至少有8周不依赖于RBC输血的患者比例，接受Reblozyl治疗的为37.9%，相比之下，使用安慰剂的为13.2％。从而达到了实验的主要终点。
该试验在研究的前24周和48周内还达到了至少12周不依赖于输血的次要终点，与安慰剂相比，接受Reblozyl的患者比例明显更高。
最常见的（> 10％）所有等级的不良反应包括疲劳，肌肉骨骼疼痛，头晕，腹泻，恶心，超敏反应，高血压，头痛，上呼吸道感染，支气管炎和泌尿道感染。
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/ec_clears_new_class_of_anaemia_therapy_1343242
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