多发性骨髓瘤患者迎来福音，首次复发治疗创新靶向药被纳入国家医保！

2023年1月18日，新版国家医保目录（2022版）正式公布，多种创新性高、临床价值高、疗效确切的药物被纳入新版医保，帮助更多中国患者获得及时有效的治疗。

值得一提的是，多发性骨髓瘤患者迎来了“福音”，作为多发性骨髓瘤首次复发基石用药，凯洛斯®（KYPROLIS®，注射用卡非佐米）正式被纳入医保，用于治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者。据悉，凯洛斯®纳入医保后，患者可以通过医保后的惠民价格用上全球领先的高品质抗癌新药，患有该疾病的患者可以真正从中获得实实在在的生存获益。

“作为一名临床医生，我很高兴看到越来越多的创新药在国家医保政策的支持下，为多发性骨髓瘤患者带来更多的治疗获益。凯洛斯®作为多发性骨髓瘤首次复发基石用药纳入国家医保目录，不仅能大大减轻患者经济负担与心理负担，还提高了药物可及性与可负担性，更意味着将有更多首次复发MM患者或初次疗效不佳患者能够延缓疾病进程，延长生存期，让患者看到充满希望的未来。” 哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授感慨道。

血液肿瘤里诊断最复杂的疾病之一

“去年帮女儿搬家时拎了重物以后，就落下了腰腿疼的毛病，最开始以为是搬东西不小心抻着了，就没太在意。后来腰腿疼持续了3个月，不但没缓解，反倒加重了。女儿带我去医院做了腰椎CT检查，诊断为腰椎间盘突出。那就治吧，结果辗转了多家医院，经历了多次检查、治疗后，还是不见好。最后，到北京的一家医院才知道自己得的是血液肿瘤——多发性骨髓瘤。”65岁的范女士谈起自己的确诊之路，至今还心有余悸。

跑错科室就诊、容易误诊误治、症状多样不典型、不知道是血液肿瘤，这些现象在多发性骨髓瘤患者身上并不少见。在马军教授看来，多发性骨髓瘤在血液肿瘤里是诊断最复杂的疾病之一，它的诊断标准不是单一的，有很多条件限制，需要综合考虑多个临床表现去判断。

发病率高，有这4类症状要警惕多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，发病率高，且多发于老年^①。

《中国多发性骨髓瘤诊治指南》指出，多发性骨髓瘤常见的症状包括血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病以及继发淀粉样变性等相关表现。北京大学人民医院血液病研究所所长黄晓军教授表示，多发性骨髓瘤早期隐匿，症状缺乏特异性，当老年人出现这4类症状，要警惕是否为多发性骨髓瘤，建议到医院的血液科进行进一步排查。

骨痛及骨折：因为病变常累及肋骨、胸椎、腰椎、骨盆等骨骼，因此，很多患者是因为骨痛去看病，疼痛以腰背部最多见，有些患者常会反反复复骨折。

肾功能不全：肾功能不全是多发性骨髓瘤最常见的表现之一，但老年人本身肾功能不全的原因非常多，高血压、糖尿病都会合并肾病，难以直接判断肾功能不全一定是多发性骨髓瘤导致的。特别是初期仅表现为蛋白尿的患者，直到出现肾功能衰竭，才发现是多发性骨髓瘤。

贫血：骨髓里浆细胞太多，会抑制红细胞的产生，还会产生一些抑制红细胞生成的因子。加上患者肾脏受到损伤，促红细胞生成素也在减少，会导致患者出现贫血症状。

高钙血症：主要表现为倦怠、多尿、便秘、恶心等，也可能出现心律不齐等症状，可以通过电解质检查进行判断，排查病因是否为多发性骨髓瘤。

不可治愈，首次复发治疗很关键

苏州大学附属第一医院血液科主任、中华医学会血液学分会主任委员

吴德沛教授表示，据《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年首版）》指出，多发性骨髓瘤仍是一种不可治愈的疾病，患者终将面临复发。复发按照发生次数分首次复发（第一次复发）和多线复发（第二次或以上复发）。若首次复发未得到有效治疗，随着复发次数增加，患者预后会越来越差，生存期不断缩短。因此，复发后特别是首次复发时的治疗选择尤为关键，恰当的治疗可使这部分患者获得最大获益。

华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授指出，把握首次复发MM患者的治疗目标和治疗时机选择是关键。首次复发时应尽可能使患者获得最大程度的缓解，延长患者无进展生存期。但是第一代蛋白酶体抑制剂出现耐药，疾病复发继而进展为难治性多发性骨髓瘤，成为患者需要面对的巨大挑战。临床上亟待扩充新的药物或治疗方案，打开新的治疗格局。

黄晓军教授表示，相较一代蛋白酶体抑制剂，凯洛斯®具有更强抗癌活性和更少脱靶效应，在首次复发疗效更优，可以克服一代蛋白酶体抑制剂耐药困境，无论患者标危还是高危皆可获益，可快速改善症状，持续缓解，已获得中外骨髓瘤指南高级别推荐用于首次复发治疗。

凯洛斯®通过谈判纳入国家医保，这不仅体现了国家为造福更多患者所做的努力，也彰显了企业携手多方为中国患者开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物、以改善患者的治疗效果、并为更多患者全面改善药物可及性的坚定承诺与企业社会责任感。

受访专家：

马军，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

黄晓军，北京大学人民医院血液病研究所所长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任

吴德沛，苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、江苏省血液研究所副所长、中华医学会血液学分会主任委员

胡豫，华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会候任主委

参考文献：

①中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020年修订），中国内科杂志，2020年5月第59卷第5期：341-346