NEJM：Eculizumab治疗可降低AQP4-IgG阳性的NMOSD患者复发风险
2019-08-15 MedSci MedSci原创
在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受Eculizumab治疗可降低复发风险
视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种复发、自身免疫性、炎症性疾病，通常影响视神经和脊髓。至少三分之二的病例与水通道蛋白-4抗体(AQP4-IgG)和补体介导的中枢神经系统损伤有关。在先前一项涉及AQP4-IgG阳性患者的小型、开放标签研究中，终末补体抑制剂分子Eculizumab可以降低NMOSD复发风险。
在本次随机、双盲研究中，143名成年NMOSD患者随机接受静脉注射Eculizumab（前4次给药，每周900毫克，从第4周开始的每2周1200毫克）或安慰剂。研究的主要终点是首次判定复发。次要结果包括判定的年化复发率、生活质量指标和扩大残疾状况量表（EDSS）评分。
入组前24个月患者平均年化复发率为1.99，76%的患者继续接受先前的免疫抑制治疗。Eculizumab组96例患者中有3例（3%）发生判定性复发，安慰剂组47例患者中有20例（43%）（风险比：0.06，P<0.001）。Eculizumab组年化复发率为0.02，安慰剂组为0.35（比率为：0.04）。Eculizumab组的EDSS评分平均变化为-0.18，安慰剂组为0.12（最小二乘平均差为-0.29）。Eculizumab组上呼吸道感染和头痛更为常见，1例患者死于肺脓胸。
研究认为，在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受Eculizumab治疗可降低复发风险。
原始出处：
Sean J. Pittock et al. Eculizumab in Aquaporin-4-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorde. N Engl J Med， August 15， 2019.
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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