罗氏以11.5亿美元的预付款，收购Sarepta的DMD基因疗法
2019-12-24 不详 MedSci原创
Sarepta和罗氏（Roche）签署了一项协议，为罗氏（Roche）提供SRP-9001（AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）在美国以外的的独家商业权。该基因疗法是用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）。
Sarepta和罗氏（Roche）签署了一项协议，为罗氏（Roche）提供SRP-9001（AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）在美国以外的的独家商业权。该基因疗法是用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）。
根据协议，Sarepta将获得11.5亿美元的预付款和股权投资，高达17亿美元的监管和销售里程碑付款。两家公司透露，罗氏公司和Sarepta公司将平均分担全球开发费用。
Sarepta在美国保留SRP-9001的所有权利。
DMD是一种X连锁罕见的变性神经肌肉疾病，可导致严重的进行性肌肉丢失和过早死亡。
SRP-9001（目前正在DMD的临床开发中）旨在将微肌营养不良蛋白编码基因直接递送至肌肉组织，以有针对性地产生微肌营养不良蛋白。
Sarepta总裁兼首席执行官表示："这次合作不仅会提高SRP-9001使美国境外DMD患者受益的速度，还将大大扩展SRP-9001改善和挽救DMD患者的地区范围。"
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